Agios Pharmaceuticals Inc (AGIO) Q4 2019 របាយការណ៍ហៅទូរស័ព្ទរកប្រាក់ចំណូល | ម៉ូល្លីលែល

0 0

និមិត្តសញ្ញានៃមួកជែលឃ្វីនជាមួយពពុះគំនិត។

រូបភាពប្រភព៖ The Motley Fool ។

Agios Pharmaceuticals Inc (ផ្សារហ៊ុន NASDAQ: Agios)
សំណួរទី ៤ ការហៅប្រាក់ចំណូលឆ្នាំ ២០១៩
ខែកុម្ភៈ 13, 2020, 8: 00 ព្រឹកអេ

មាតិកា:

  • សុន្ទរកថាដែលបានរៀបចំ
  • សំណួរ​និង​ចម្លើយ
  • ហៅអ្នកចូលរួម

សុន្ទរកថាដែលបានរៀបចំ៖

ប្រតិបត្តិករ

អរុណសួស្តីនិងសូមស្វាគមន៍ចំពោះការហៅទូរស័ព្ទទៅកាន់សន្និសិទអាហ្គ្រីកាត្រីមាសទី ៤ និងពេញមួយឆ្នាំ ២០១៩ ។ [សេចក្តីណែនាំរបស់ប្រតិបត្តិករ]

ឥឡូវខ្ញុំសូមទូរស័ព្ទទៅលោក Holly Manning នាយករងផ្នែកទំនាក់ទំនងវិនិយោគិន។

Holly Manning - នាយករងនៃទំនាក់ទំនងវិនិយោគិន

សូមអរគុណអ្នកប្រតិបត្តិករ។ អរុណសួស្តីអ្នកទាំងអស់គ្នានិងសូមស្វាគមន៍ចំពោះការហៅទូរស័ព្ទសន្និសិទក្នុងត្រីមាសទី ៤ និងពេញមួយឆ្នាំ ២០១៩ របស់អេហ្គូអា។ អ្នកអាចចូលប្រើស្លាយសម្រាប់ការហៅថ្ងៃនេះដោយចូលទៅផ្នែកវិនិយោគិននៃគេហទំព័រ agios.com របស់យើង។ ជាមួយខ្ញុំតាមទូរស័ព្ទនៅថ្ងៃនេះជាមួយនឹងការថ្លែងសុន្ទរកថាដែលបានរៀបចំឡើងគឺលោកបណ្ឌិតជែកគីហ្វ័រនាយកប្រតិបត្តិរបស់យើង។ វេជ្ជបណ្ឌិត Chris Bowden ប្រធានផ្នែកវេជ្ជសាស្ត្ររបស់យើង លោក Darrin Miles អនុប្រធានជាន់ខ្ពស់របស់ពាណិជ្ជកម្មនិងទីផ្សារសកលរបស់សហរដ្ឋអាមេរិក។ និងលោក Andrew Hirsch ប្រធានផ្នែកហិរញ្ញវត្ថុនិងជាប្រធានអភិវឌ្ឍន៍សាជីវកម្ម។

មុនពេលយើងចាប់ផ្តើមខ្ញុំសូមរំeveryoneកដល់អ្នករាល់គ្នាថាសេចក្តីថ្លែងការណ៍មួយចំនួនដែលយើងបានធ្វើនៅក្នុងការហៅនេះនឹងរួមបញ្ចូលនូវសេចក្តីថ្លែងការឆ្ពោះទៅមុខ។ ព្រឹត្តិការណ៍និងលទ្ធផលជាក់ស្តែងអាចមានលក្ខណៈខុសគ្នាពីអ្វីដែលបានសម្តែងឬបង្កប់ដោយសេចក្តីថ្លែងការឆ្ពោះទៅមុខដែលជាលទ្ធផលនៃហានិភ័យភាពមិនប្រាកដប្រជានិងកត្តាផ្សេងៗទៀតរាប់បញ្ចូលទាំងកត្តាដែលមានចែងនៅក្នុងផ្នែកហានិភ័យនៃទម្រង់ ១០- សំណួរចុងក្រោយរបស់យើងដែលបានដាក់ជាមួយ SEC និងឯកសារផ្សេងទៀតដែលយើងអាចធ្វើជាមួយ SEC ។

ជាមួយនោះខ្ញុំនឹងបង្វែរការហៅទៅជែកគីវិញ។

Jacqualyn Fouse - នាយក​ប្រតិបត្តិ

សូមអរគុណ Holly ។ អរុណសួស្តីអ្នកទាំងអស់គ្នានិងអរគុណដែលបានចូលរួមក្នុងការហៅទូរស័ព្ទទៅកាន់លទ្ធផលត្រីមាសទី ៤ ឆ្នាំ ២០១៩ ។ ខ្ញុំបានកាន់តួនាទីជានាយកប្រតិបត្តិនៅឯ Agios កាលពីមួយឆ្នាំមុន។ ហើយនៅពេលនោះខ្ញុំរំភើបនឹងការងារដែលក្រុមហ៊ុនធ្វើនិងសមត្ថភាពរបស់យើងក្នុងការធ្វើឱ្យមានភាពខុសគ្នាប្រកបដោយអត្ថន័យនៅក្នុងជីវិតរបស់អ្នកជំងឺ។ ថ្ងៃនេះខ្ញុំរឹតតែរំភើបនឹងកន្លែងដែលយើងកំពុងឈានដល់ឆ្នាំ ២០២០។ ខ្ញុំបានចំណាយពេល ១២ ខែដើម្បីស្តាប់និងរៀនពីមិត្តរួមការងាររបស់យើងគាំទ្រដល់ការប្រតិបត្តិរបស់មនុស្សដំបូងដែលគួរអោយកត់សំគាល់សម្រាប់ក្រុមហ៊ុននិងវាយតម្លៃវិធីដើម្បីកសាងអតីតកាលរបស់យើង។ ជោគជ័យនិងផ្តោតការយកចិត្តទុកដាក់បន្ថែមទៀតលើអាជីវកម្មដើម្បីបង្កើតតម្លៃសម្រាប់អ្នកជំងឺនិងអ្នកពាក់ព័ន្ធទាំងអស់របស់យើង។ ខ្ញុំមានទំនុកចិត្តច្រើនជាងពេលណាៗទាំងអស់អំពីគុណភាពនៃវិទ្យាសាស្ត្រភាពខ្លាំងរបស់ក្រុមនិងផលប័ត្រគួរឱ្យចាប់អារម្មណ៍របស់យើងនៃកម្មវិធីពិសេសគ្លីនិកនិងកម្មវិធីពាណិជ្ជកម្មដែលមានលក្ខណៈប្លែក។

វាគឺជាការរំភើបនិងជឿជាក់ដែលយើងបានបង្ហាញចក្ខុវិស័យយុទ្ធសាស្ត្រ ២០២៥ របស់យើងនៅក្នុងការចែករំលែកខែមករាជាលើកដំបូងនូវអ្វីដែលក្រុមហ៊ុនអាចមើលទៅបាននៅពេលផលប័ត្ររបស់យើងរីកចម្រើនក្នុងរយៈពេល ៦ ឆ្នាំខាងមុខ។ នៅចុងឆ្នាំ ២០២៥ យើងរំពឹងថាក្រុមហ៊ុននឹងមានថ្នាំទីផ្សារចំនួន ៤ មុខដែលត្រូវបានរកឃើញនិងអភិវឌ្ឍនៅឯ Agios ដោយបង្កើតបានប្រាក់ចំណូលយ៉ាងហោចណាស់ ១ ​​ពាន់លានដុល្លារពីប្រាក់ចំណូលពីការចង្អុលបង្ហាញយ៉ាងតិច ៨ ចំណុចនៅលើតំបន់ផ្តោតសំខាន់ទាំងបីរបស់យើងនៃជម្ងឺមហារីកឈាមដុំសាច់រឹងនិងហ្សែនដ៏កម្រ។ ជំងឺ។

យើងនឹងមានម៉ូលេគុលចំនួន ៦ រឺច្រើនជាងនេះនៅក្នុងគ្លីនិកដែលវាមាន ៤ ដែលជាម៉ូលេគុលថ្មីបង្កើតដោយម៉ាស៊ីនស្រាវជ្រាវផ្នែកខាងក្នុងរបស់យើងហើយយើងនឹងមានលំហូរសាច់ប្រាក់វិជ្ជមានក្នុងរយៈពេលកំណត់រយៈពេល ៦ ឆ្នាំ។ ចក្ខុវិស័យរយៈពេលវែងនេះត្រូវបានបង្កើតឡើងនៅលើគ្រឹះនៃសមិទ្ធិផលឆ្នាំ ២០១៩ របស់យើងនិងកម្មវិធីព្យាបាលមុននិងដំណាក់កាលចុងក្រោយដែលមានស្រាប់។ នៅក្នុងផែនការករណីមូលដ្ឋានខ្ញុំក៏គិតថាយើងមានជំរើសច្រើននិងជាឱកាសមួយដែលអាចមានសក្តានុពលលើសគោលដៅរបស់យើង។

ជំហានរបស់យើងនៅលើផ្លូវឆ្ពោះទៅឆ្នាំ ២០២៥ បានដំណើរការរួចហើយជាមួយនឹងគោលដៅដែលយើងមានមហិច្ឆតាដែលយើងបានកំណត់សម្រាប់ឆ្នាំ ២០២០ នៅទូទាំងជំងឺ hematology សាហាវដុំសាច់រឹងនិងកម្មវិធីជំងឺហ្សែនដ៏កម្រ។ តាមពិតនេះគឺជាផ្នែកមួយនៃទិដ្ឋភាពគួរឱ្យទាក់ទាញបំផុតនៃចក្ខុវិស័យរយៈពេលប្រាំមួយឆ្នាំរបស់យើង។ យើងមានព្រឹត្តិការណ៍សំខាន់ៗដែលកើតឡើងជារៀងរាល់ឆ្នាំក្នុងរយៈពេល ៦ ឆ្នាំខាងមុខ។

មិត្តរួមការងាររបស់ខ្ញុំនឹងពិភាក្សាពីកម្មវិធីនិងគោលបំណងរបស់យើងឱ្យបានលំអិតបន្ថែមទៀតនាពេលបន្តិចទៀតនេះ។ មុនពេលដែលខ្ញុំបញ្ចប់ខ្ញុំសូមស្វាគមន៍ជាសាធារណៈប្រធានផ្នែកវិទ្យាសាស្ត្រថ្មីរបស់យើងគឺវេជ្ជបណ្ឌិតប្រូសខាដែលបានចូលរួមជាមួយអាហ្គហ្គូកាលពីខែមុន។ ប្រ៊ូសរួមជាមួយក្រុមអ្នកដឹកនាំវិទ្យាសាស្ត្ររបស់គាត់នឹងដឹកនាំកម្មវិធីបន្ទាប់ពីការស្រាវជ្រាវទៅគ្លីនិកដើម្បីជួយយើងឱ្យសម្រេចបាននូវចក្ខុវិស័យឆ្នាំ ២០២៥ របស់យើងហើយយើងពិតជារំភើបណាស់ដែលបានជួបគាត់នៅក្នុងអំឡុងពេលដ៏សំខាន់នេះ។ យើងទន្ទឹងរង់ចាំមានប្រូសចូលរួមជាមួយពួកយើងនៅលើការហៅលទ្ធផលនាពេលអនាគត។

ជាមួយនឹងការ, ឥឡូវនេះខ្ញុំនឹងប្រគល់ការហៅទៅលោក Chris ដើម្បីផ្តល់នូវការធ្វើឱ្យទាន់សម័យគ្លីនិកនិងបទប្បញ្ញត្តិរបស់យើង។

Chris Bowden - ប្រធានវេជ្ជសាស្រ្ត

សូមអរគុណជែកគី។ គាំទ្រសេចក្តីប៉ងប្រាថ្នាឆ្នាំ ២០២៥ របស់យើងគឺមានកម្មវិធីគ្លីនិកច្រើនដំណាក់កាលដំបូងនិងចុងដំណាក់កាលដែលលាតសន្ធឹងជំងឺសាហាវខាងសាច់ឈាមដុំសាច់រឹងនិងជំងឺហ្សែនដ៏កម្រ។ ហើយនៅឆ្នាំ ២០២០ យើងមានគោលបំណងធ្វើឱ្យមានវឌ្ឍនភាពប្រកបដោយអត្ថន័យលើផ្នែកព្យាបាលនីមួយៗ។

ខ្ញុំនឹងចាប់ផ្តើមជាមួយនឹងជំងឺហ្សែនដ៏កម្រដែលយើងរំពឹងថានឹងមានព្រឹត្តិការណ៍សំខាន់ៗជាច្រើនសម្រាប់កម្មវិធីសកម្មភាពខេខេខេអេសរបស់យើងឆ្លងកាត់អេកូមេនទិក ៣ ផ្សេងគ្នាក្នុងឆ្នាំ ២០២០ ។ ជាការព្យាបាលដោយការផ្លាស់ប្តូរជំងឺដំបូងសម្រាប់ភាពស្លេកស្លាំងរ៉ាំរ៉ៃនេះដែលបច្ចុប្បន្នគ្មានជម្រើសព្យាបាលណាដែលត្រូវបានយល់ព្រមទេ។ យើងកំពុងធ្វើការសិក្សាអំពីចំណុចសំខាន់នៃការកាត់បន្ថយផលប៉ះពាល់នៃកង្វះ PK ។ ការសិក្សា ACTIVATE-T គឺស្ថិតនៅក្នុងអ្នកជំងឺដែលត្រូវបានបញ្ចូលជាប្រចាំហើយការសិក្សា ACTIVATE គឺស្ថិតនៅក្នុងអ្នកជំងឺដែលមិនបានទទួលការចាក់បញ្ចូលឈាមជាទៀងទាត់។ ការចុះឈ្មោះត្រូវបានបិទទាំងនៅក្នុងការសិក្សាទាំងពីរហើយយើងគ្រោងនឹងចែករំលែកទិន្នន័យបន្ទាត់នៅចុងឆ្នាំនេះ។

លើសពីនេះទៀតយើងកំពុងបោះជំហានទៅមុខជាមួយនឹងផែនការរបស់យើងដើម្បីសិក្សាអំពីជំងឺ mitapivat ចំពោះកុមារដែលមានបញ្ហាកង្វះ PK ។ តាមរយៈអន្តរកម្មបទប្បញ្ញត្តិនិងក្រុមប្រឹក្សាពិគ្រោះយោបល់យើងមានទំនុកចិត្តលើសមត្ថភាពរបស់យើងក្នុងការជម្រុញ mitapivat ក្នុងចំនួនប្រជាជនអ្នកជំងឺនេះហើយយើងរំពឹងថានឹងចាប់ផ្តើមធ្វើការសាកល្បងព្យាបាលនៅឆ្នាំ ២០២១។ នៅឆ្នាំ ២០១៩ យើងបានពង្រីកការអនុវត្តគ្លីនិកនៃថ្នាំ mitapivat ទៅក្នុង Thalassemia និងជំងឺកោសិការដែលជាកន្លែងដែលវា មានសក្តានុពលក្នុងការផ្តល់នូវអត្ថប្រយោជន៍ព្យាបាលដោយការធ្វើឱ្យសកម្មខេ។ ខេ។ អប្រភេទព្រៃ។

នៅក្នុងខែធ្នូយើងបានប្រកាសសមិទ្ធិផលនៃភស្តុតាងនៃគំនិតនៅក្នុងការសិក្សាដំណាក់កាល thalassemia ដំណាក់កាលទី ២ ដែលកំពុងបន្តដែលយើងបានបង្ហាញការព្យាបាលជាមួយថ្នាំ mitapivat ដែលបង្កឱ្យមានការឆ្លើយតបអេម៉ូក្លូប៊ីនធំជាងឬស្មើក្រាមក្នុងមួយឌីស៊ីលីតក្នុងអ្នកជំងឺ ៧ នាក់ក្នុងចំណោម ៨ នាក់ដែលមិនអាចព្យាបាលបាន។ ទិន្នន័យបន្ថែមពីការសិក្សានេះរាប់បញ្ចូលទាំងទិន្នន័យពីអ្នកជំងឺដែលមានអាល់ហ្វា - thalassemia បន្ថែមពីលើ beta-thalassemia នឹងត្រូវបញ្ជូនទៅធ្វើបទបង្ហាញនៅឯសមាជសមាគមជំងឺឈាមអឺរ៉ុបនៅខែមិថុនា។

យើងកំពុងអភិវឌ្ឍយុទ្ធសាស្រ្តដ៏សំខាន់សម្រាប់ការកាត់បន្ថយភាពស៊ាំនឹងជំងឺ thalassemia ដែលយើងគ្រោងនឹងបញ្ចប់នៅចុងឆ្នាំនេះ។ ក្នុងជម្ងឺកោសិកាស្លែយើងកំពុងសហការជាមួយវេជ្ជបណ្ឌិតស្វេឡាយឡាយនៅវិទ្យាស្ថានសុខភាពជាតិដើម្បីជាភស្តុតាងនៃការសិក្សាគំនិតនៅក្រោមកិច្ចព្រមព្រៀងស្រាវជ្រាវនិងអភិវឌ្ឍន៍សហករណ៍។ គោលដៅនៃការសិក្សាដែលនឹងចុះឈ្មោះអ្នកជំងឺរហូតដល់ ២៥ នាក់គឺដើម្បីវាយតម្លៃសុវត្ថិភាពនិងភាពអត់ធ្មត់ការផ្លាស់ប្តូរប៉ារ៉ាម៉ែត្រមន្ទីរពិសោធន៍រួមមាន reticulocytes និងកម្រិតអេម៉ូក្លូប៊ីនឱសថសាស្រ្តកូណូទីននិងសញ្ញាសម្គាល់ឱសថសាស្ត្រដូចជាកម្រិត 25-DPG និងអេធីភី។ ដូចជាឈឺក្នុងកោសិកាឈាមក្រហម។ ការចុះឈ្មោះចូលរៀនមានដំណើរការល្អហើយយើងរំពឹងថាលោកបណ្ឌិត Thein នឹងបញ្ជូនទិន្នន័យពីការសិក្សានេះសម្រាប់ធ្វើបទបង្ហាញនៅ EHA ។

លើសពី mitapivat យើងបានបង្កើតសកម្មជន PKR ជំនាន់ក្រោយគឺ AG-946 ហើយគ្រោងនឹងដាក់ពាក្យស្នើសុំថ្នាំថ្មីដែលកំពុងស៊ើបអង្កេតនេះនៅត្រីមាសនេះ។ នៅពេលដែលអាយ។ អិន។ បានជំរះយើងនឹងចាប់ផ្តើមសិក្សាអ្នកស្ម័គ្រចិត្តដែលមានសុខភាពល្អនៅត្រីមាសទី ២ ។ ការផ្លាស់ប្តូរទៅរកជម្ងឺមហារីកឈាមយើងមានវឌ្ឍនភាពយ៉ាងលឿនក្នុងរយៈពេលប៉ុន្មានឆ្នាំចុងក្រោយនេះដោយទទួលបានការយល់ព្រមពីសហរដ្ឋអាមេរិកសម្រាប់ការព្យាបាល TIBSOVO Monotherapy ដែលមានហ្សែនហ្សែនឌីអេស ១ ឆ្លុះទៅរករ៉េអាក់ទ័រនិងជួរមុខ AML ខណៈពេលដែលបង្កើតទិន្នន័យសំខាន់ៗពីការសិក្សាដំណាក់កាលទី ១ រួមបញ្ចូលគ្នាជាមួយធីថេវអូជាមួយស្តង់ដារនៃការព្យាបាលជួរមុខ។

ដំណាក់កាលបន្ទាប់នៃការអភិវឌ្ឍន៍របស់ TIBSOVO គឺផ្តោតលើស្លាកសកលនៅក្នុងការកំណត់បន្សំជួរមុខដែលនឹងអនុញ្ញាតឱ្យយើងឈានដល់ចំនួនអ្នកជម្ងឺអេមអិលច្រើនបំផុតជាមួយនឹងការផ្លាស់ប្តូរ IDH1 ។ ការសិក្សាអំពី TIBSOVO ដំណាក់កាលទី ៣ AGILE រួមផ្សំជាមួយ azacitidine និងការសិក្សា HOVON ១៥០ នៃ TIBSOVO និង IDHIFA រួមបញ្ចូលគ្នាជាមួយការបញ្ចូលតាមបែបស្តង់ដារនិងការព្យាបាលដោយគីមីរួមទាំងបន្តចុះឈ្មោះអ្នកជំងឺ។

នៅសហភាពអ៊ឺរ៉ុបយើងបានដាក់ការឆ្លើយតបចំនួន ១២០ ថ្ងៃរបស់យើងសំរាប់ការដាក់ឯកសារ TIBSOVO របស់យើងនិងអេចអិលអិចប្រេស។ ហើយឥឡូវនេះកំពុងរង់ចាំនៅថ្ងៃទី ១៨០ នៃបញ្ជីមុខទំនិញលេចធ្លោពីសមាគមឱសថអឺរ៉ុប។ ថ្មីៗនេះ EMA បានលាតត្រដាងថា Celgene BMS បានដកអត្តសញ្ញាណប័ណ្ណសម្រាប់ការស្នើសុំការធ្វើទីផ្សារពីព្រោះការកាត់ក្តីនៅដំណាក់កាលទី ១ មិនបានដោះស្រាយនូវការជំទាស់ធំ ៗ ដែលលើកឡើងដោយ CHMP ដើម្បីគាំទ្រដល់ការវាយតម្លៃហានិភ័យអត្ថប្រយោជន៍វិជ្ជមាននៅក្នុងការចង្អុលបង្ហាញនោះទេ។ គោលដៅរបស់យើងនៅតែធ្វើឱ្យ TIBSOVO អាចរកបានសម្រាប់អ្នកជំងឺនៅអឺរ៉ុបហើយយើងបន្តផ្លាស់ប្តូរ MAA របស់យើងតាមរយៈដំណើរការពិនិត្យ EMA ។

នៅខាងក្រៅអេមអិលយើងកំពុងជម្រុញការអភិវឌ្ឍ TIBSOVO និងរោគសញ្ញា myelodysplastic ហើយបានបើកដៃ MDS ឡើងវិញដែលជាការសិក្សាដំណាក់កាលទី ១ នៅក្នុងជម្ងឺ IDH1 ដែលមានជម្ងឺមហារីក។ យើងបានបង្កើនទំហំនៃការសាកល្បងដល់អតិបរិមាអ្នកជម្ងឺ MDS ចំនួន ២៥ នាក់ហើយរំពឹងថានឹងបញ្ចប់ការចុះឈ្មោះចូលរៀននៅដំណាច់ឆ្នាំ។ ក្រុមហ៊ុន TIBSOVO បានទទួលការឌីហ្សាញព្យាបាលការបំបែកខ្លួនក្នុងការចង្អុលបង្ហាញនេះហើយគោលដៅរបស់យើងគឺដើម្បីបង្កើតទិន្នន័យគ្រប់គ្រាន់ពីដៃដែលបានពង្រីកនៅដំណាក់កាលទី ១ ដើម្បីស្វែងរកឯកសារដែលមានសក្តានុពលរបស់សហរដ្ឋអាមេរិកនៅក្នុង MDS ។

ចុងក្រោយការសិក្សាដំណាក់កាលទី ១ នៃ AG-៦៣៦ អ្នករារាំងឌីដុនអរអេដរបស់យើងក្នុងការព្យាបាលជំងឺមហារីកកូនកណ្តុរបន្តចុះឈ្មោះអ្នកជំងឺ។ យើងគ្រោងនឹងមានទិន្នន័យគ្រប់គ្រាន់នៅដំណាច់ឆ្នាំដើម្បីកំណត់ជំហានបន្ទាប់សម្រាប់កម្មវិធីនេះ។ ចំពោះដុំសាច់រឹងនៅឆ្នាំ ២០១៩ យើងបានបង្កើតឧបករណ៍ប្រើប្រាស់នៃការទប់ស្កាត់ IDH ក្នុងការព្យាបាលដុំសាច់រឹងជាមួយនឹងការអានវិជ្ជមាននៃការសិក្សា ClarIDHy ដំណាក់កាលទី ៣ នៃ TIBSOVO ក្នុងការព្យាបាលជំងឺ IDH636 ដែលត្រូវបានព្យាបាលដោយ cholangiocarcinoma ។ ការសិក្សានេះបានបង្ហាញថាក្រុមហ៊ុន TIBSOVO បានកាត់បន្ថយហានិភ័យនៃការវិវត្តនៃជំងឺឬការស្លាប់ ៦០ ភាគរយជាមួយនឹងការកែលម្អគួរឱ្យកត់សម្គាល់និងការវិភាគទីតាំងសម្រាប់ PFS នៅរយៈពេល ៦ ខែនិង ១២ ខែ។ ទិន្នន័យនៃការរស់រានមានជីវិតពេញវ័យពីការសិក្សា ClarIDHy ត្រូវបានរំពឹងថានឹងធ្វើនៅពាក់កណ្តាលឆ្នាំ ២០២០ ហើយយើងគ្រោងនឹងដាក់ពាក្យស្នើសុំថ្នាំថ្មីបន្ថែមរួមទាំងទិន្នន័យទាំងនេះនៅដំណាច់ឆ្នាំ។

ដូចដែលយើងបានចែករំលែកកាលពីខែមករាការសិក្សាជំហានទី ៣ នៃអង្គការ INDIGO អំពី vorasidenib ការពន្យាកំណើតខួរក្បាល-IDH របស់យើងក្នុងការបំលែងពន្លឺព្រះអាទិត្យដែលមានកំរិតទាបត្រូវបានផ្តួចផ្តើមឡើងនៅចុងឆ្នាំ ២០១៩ ។ កម្មវិធីដុំសាច់រឹងផ្សេងទៀតរបស់យើងគឺថ្នាំ MAT3A inhibitor, AG-2019 ហើយបច្ចុប្បន្នកំពុងត្រូវបានគេវាយតម្លៃរួមជាមួយស្តង់ដារនៃការថែទាំក្នុងដៃពីរនៃការសិក្សាដំណាក់កាលទី ១ មួយនៅក្នុងជំងឺមហារីកសួតកោសិកាមិនតូចនិងមួយទៀតនៅក្នុងជំងឺមហារីកលំពែង។ ក្នុងរយៈពេលពីរឆ្នាំខាងមុខយើងចូលចិត្តប្រមូលទិន្នន័យគ្លីនិកគ្រប់គ្រាន់នៅក្នុងប្រជាជនអ្នកជំងឺទាំងពីរនេះដើម្បីមើលថាតើយើងអាចចម្លងការរួមបញ្ចូលគ្នាដ៏គួរឱ្យចាប់អារម្មណ៍រវាង AG-2 និងពន្ធគយដែលយើងបានបង្ហាញយ៉ាងច្បាស់នៅក្នុងការចង្អុលបង្ហាញទាំងនេះ។

ឥឡូវខ្ញុំនឹងប្រគល់ការហៅទៅដារិនដើម្បីពិភាក្សាពីការធ្វើពាណិជ្ជកម្មរបស់យើង។

ដារិនមីល - អនុប្រធានជាន់ខ្ពស់ផ្នែកពាណិជ្ជកម្មនិងទីផ្សារសកលរបស់សហរដ្ឋអាមេរិក

សូមអរគុណគ្រីស។ ខ្ញុំមានសេចក្តីរីករាយសូមចែករំលែកលទ្ធផលត្រីមាសទី ៤ ឆ្នាំ ២០១៩ ក៏ដូចជាចំណូលផលិតផលប្រចាំឆ្នាំដំបូងរបស់យើងចាប់តាំងពីចាប់ផ្តើមនៅពាក់កណ្តាលឆ្នាំ ២០១៨ ។ នៅត្រីមាសទី ៤ យើងបានកត់ត្រាការលក់សុទ្ធរបស់ក្រុមហ៊ុន TIBSOVO ចំនួន ២០ លានដុល្លារដែលនាំឱ្យការលក់សុទ្ធរបស់ TIBSOVO សរុបឆ្នាំ ២០១៩ ដល់ ៦០ លានដុល្លារ។ កំនើនត្រីមាសទី ៤ ភាគច្រើនត្រូវបានជំរុញដោយការបន្ដការទាំងផ្នែកឌីជីថលចំណាំងផ្លាតនិងជួរមុខនិងអេអិមអិលនិងបន្តពង្រីកមូលដ្ឋានចេញវេជ្ជបញ្ជាពិសេស ១៥% លើត្រីមាសទី ៣ ។ ការស្រាវជ្រាវទីផ្សាររបស់យើងបន្តបង្ហាញថាថ្នាំ TIBSOVO ដែលមានរបបព្យាបាលគឺជាការព្យាបាលដែលពេញចិត្តបំផុតសម្រាប់អ្នកជម្ងឺអេមអិលដែលទើបនឹងធ្វើរោគវិនិច្ឆ័យថ្មីនិងមានការផ្លាស់ប្តូរដំបូងរបស់អ្នកជំងឺអេមអិលជាមួយនឹងការផ្លាស់ប្តូរ IDH2019 ។

ក្រឡេកមើលទៅមុខយើងបានណែនាំដល់ការលក់សុទ្ធរបស់ TIBSOVO ឆ្នាំ ២០២០ ពី ១០៥ លានដុល្លារទៅ ១១៥ លានដុល្លារដែលតំណាងឱ្យការកើនឡើងប្រហែល ៨០% នៅចំណុចកណ្តាលនៃជួររបស់យើងក្នុងឆ្នាំ ២០១៩។ យើងរំពឹងថានឹងមានការកើនឡើងជាបន្តទៀតទាំងការឆ្លុះបញ្ចាំងដែលបានធ្វើរោគវិនិច្ឆ័យនិងស្ទុះងើបឡើងវិញ។ ការកំណត់។ រហូតមកដល់បច្ចុប្បន្នកត្តាជំរុញប្រាក់ចំណូលច្រើនបំផុតគឺការបង្កើនរយៈពេលព្យាបាលដែលយើងកំពុងសង្កេតលើស្លាកអេសអិលអេម។ ទោះបីជាមិនមានការផ្សព្វផ្សាយពីក្រុមរបស់យើងក៏ដោយប្រហែលជាពាក់កណ្តាលនៃអ្នកជំងឺឆ្លុះឆ្លុះដែលត្រូវបានធ្វើរោគវិនិច្ឆ័យនិងព្យាបាលដោយ TIBSOVO ត្រូវបានព្យាបាលជារួមជាមួយភ្នាក់ងារ hypomethylating ។

យើងសង្ឈឹមថាវានឹងបន្តជះឥទ្ធិពលជាវិជ្ជមានទៅលើរយៈពេលជាមធ្យមដែលយើងរំពឹងថានឹងនៅជិតសញ្ញា ៥ ខែនៅចុងឆ្នាំ ២០២០ ។

ការផ្លាស់ប្តូរទៅរកជំងឺហ្សែនដ៏កម្រក្រុមការងាររបស់យើងកំពុងពង្រីកកិច្ចខិតខំប្រឹងប្រែងមុនពេលចាប់ផ្តើមដោយរំពឹងថានឹងមានការអនុម័តសក្តានុពលនៃថ្នាំ mitapivat នៅចុងឆ្នាំក្រោយ។ ដូចដែលយើងបានចែករំលែកកាលពីខែមករាយើងបានរកឃើញអ្នកជំងឺដែលខ្វះ PK ប្រហែល ១០០០ នាក់នៅសហរដ្ឋអាមេរិកនិងសហភាពអឺរ៉ុប -៥ ។ ហើយយើងបន្តធ្វើការលើការកំណត់អត្តសញ្ញាណអ្នកជំងឺបង្កើនការយល់ដឹងអំពីជំងឺនិងបង្កើនការធ្វើតេស្តរកភាពស្លេកស្លាំងរ៉ាំរ៉ៃធ្ងន់ធ្ងរនេះ។ ការងារនេះត្រូវបានជំរុញដោយកិច្ចការវេជ្ជសាស្រ្តនិងក្រុមទីផ្សារពិភពលោកដែលមានស្រាប់របស់យើង។ ហើយក្នុងកំឡុងឆ្នាំ ២០២០ យើងនឹងចាប់ផ្តើមបង្កើតក្រុមវាលស្រែដើម្បីគាំទ្រដល់កិច្ចខិតខំប្រឹងប្រែងអភិវឌ្ឍន៍ទីផ្សាររបស់យើង។

ខ្ញុំសូមថ្លែងអំណរគុណដល់ក្រុមដ៏អស្ចារ្យនៅអាហ្គូវីដែលជាកម្លាំងជំរុញជោគជ័យរបស់យើងក្នុងឆ្នាំ ២០១៩ ហើយបានចាក់គ្រឹះដើម្បីគាំទ្រដល់អ្នកជំងឺជាច្រើនទៀតនៅឆ្នាំ ២០២០ ។ ឥឡូវនេះខ្ញុំសូមអំពាវនាវដល់អេនឌ្រូដើម្បីពិភាក្សាអំពីហិរញ្ញវត្ថុនៅត្រីមាសទី ៤ របស់យើង។

Andrew Hirsch - ប្រធានផ្នែកហិរញ្ញវត្ថុនិងជាប្រធានអភិវឌ្ឍន៍សាជីវកម្ម

សូមអរគុណដារិន។ លទ្ធផលហិរញ្ញវត្ថុត្រីមាសទី ៤ និងពេញមួយឆ្នាំរបស់យើងអាចរកបាននៅក្នុងសេចក្តីប្រកាសព័ត៌មានដែលយើងបានចេញផ្សាយនៅព្រឹកនេះដែលខ្ញុំនឹងសង្ខេបព័ត៌មានលម្អិតបន្ថែមទៀតនឹងត្រូវបញ្ចូលទៅក្នុងឯកសារ ១០ ខេរបស់យើងនៅសប្តាហ៍ក្រោយ។ ប្រាក់ចំណូលសរុបសម្រាប់ត្រីមាសទី ៤ មានចំនួន ៣៥ លានដុល្លារដែលនាំមកនូវប្រាក់ចំណូលសរុបសម្រាប់ឆ្នាំ ២០១៩ ដល់ ១១៨ លានដុល្លារកើនឡើង ២៣.៥ លានដុល្លារបើប្រៀបធៀបទៅនឹងឆ្នាំ ២០១៨ ការលក់ផលិតផលរបស់ TIBSOVO កើនឡើង ៤៦ លានដុល្លារពីមួយឆ្នាំទៅមួយឆ្នាំដែលទូទាត់ដោយការធ្លាក់ចុះ ចំណូលពីកិច្ចសហការដោយសារតែការទទួលស្គាល់នូវចំណុចសំខាន់មួយពីក្រុមហ៊ុន Celgene និងការទូទាត់ប្រាក់ពីក្រុមហ៊ុន CStone សរុបចំនួន ២៧ លានដុល្លារ។

តម្លៃនៃការលក់សម្រាប់ត្រីមាសទីបួនមានចំនួន ២៨៧,០០០ ដុល្លារនិង ១,៣ លានដុល្លារសម្រាប់រយៈពេលពេញមួយឆ្នាំ ២០១៩ ។ ងាកទៅរកការចំណាយប្រតិបត្តិការប្រតិបត្តិការស្រាវជ្រាវនិងអភិវឌ្ឍន៍សម្រាប់ត្រីមាសទី ៤ មានចំនួន ១០៦ លានដុល្លារនិង ៤១១ លានដុល្លារសម្រាប់រយៈពេលពេញមួយឆ្នាំ ២០១៩ ។ ការកើនឡើង ៧០ លានដុល្លារបើធៀបនឹង ពេញមួយឆ្នាំ ២០១៨ ។ ការកើនឡើងនៃការស្រាវជ្រាវនិងអភិវឌ្ឍន៍ប្រចាំឆ្នាំពីមួយឆ្នាំទៅមួយឆ្នាំភាគច្រើនត្រូវបានជំរុញដោយសកម្មភាពសាកល្បងគ្លីនិកសម្រាប់ការថយចុះនៃភាពស្លេកស្លាំងនៅកង្វះ PK និងជំងឺសរសៃប្រសាទការចំណាយចាប់ផ្តើមសម្រាប់ការសិក្សា vorasidenib ដំណាក់កាលទី ៣ អាយឌីអូអាយក្នុងការសិក្សាស្តីពីជំងឺទឹកនោមផ្អែមកម្រិតទាបក៏ដូចជាគ្លីនិកដែលត្រូវការ។ ការសិក្សាឱសថសាស្ត្រនិងការងារធ្វើរោគវិនិច្ឆ័យដៃគូ។ កិច្ចប្រឹងប្រែងជ្រើសរើសបុគ្គលិកដែលកំពុងបន្តនៅក្នុង TIBSOVO ដំណាក់កាលទី ៣ AGILE និង HOVON ជួរមុខ AML សិក្សារួមគ្នានិងកិច្ចខិតខំប្រឹងប្រែងស្រាវជ្រាវដែលកំពុងបន្តនៅទូទាំងកម្មវិធីវេទិកាការរកឃើញរបស់យើង។

ការចំណាយការលក់ទូទៅនិងរដ្ឋបាលមានចំនួន ៣៥ លានដុល្លារសម្រាប់ត្រីមាសទី ៤ និង ១៣២ លានដុល្លារសម្រាប់រយៈពេលពេញមួយឆ្នាំ ២០១៩។ នេះតំណាងឱ្យការកើនឡើង ១៨ លានដុល្លារក្នុងរយៈពេលមួយឆ្នាំពេញនៃឆ្នាំ ២០១៨ ដែលជំរុញដោយការវិនិយោគទុនក្នុងសកម្មភាពទីផ្សារក្នុងការរៀបចំសម្រាប់ការចាប់ផ្តើមសក្តានុពល។ ការកាត់បន្ថយផលចំណេញនិងបុគ្គលិកទាក់ទងនឹងការកើនឡើងចំនួនដើមដើម្បីគាំទ្រប្រតិបត្តិការដែលកំពុងកើនឡើងរបស់យើង។

យើងបានបញ្ចប់ត្រីមាសនេះជាមួយនឹងសាច់ប្រាក់សមមូលសាច់ប្រាក់និងមូលប័ត្រដែលអាចលក់បានចំនួន ៧១៨ លានដុល្លារ។ យើងរំពឹងថាសមតុល្យសាច់ប្រាក់នេះបន្ថែមលើប្រាក់ចំណូលផលិតផលរំពឹងទុកនិងប្រាក់សំណងដែលរំពឹងទុកក្រោមកិច្ចព្រមព្រៀងនិងកិច្ចព្រមព្រៀងអាជ្ញាប័ណ្ណរបស់យើងប៉ុន្តែមិនរាប់បញ្ចូលការទូទាត់ទាក់ទងនឹងកិច្ចសហការណាមួយបន្ថែមទៀតនឹងផ្តល់ថវិកាដល់ផែនការប្រតិបត្តិការរបស់យើងរហូតដល់ចុងឆ្នាំ ២០២១ ។

ជាមួយនោះប្រតិបត្តិករសូមបើកបន្ទាត់សម្រាប់សំណួរ។

សំណួរនិងចម្លើយ៖

ប្រតិបត្តិករ

សូមអរគុណ។ [សេចក្តីណែនាំរបស់ប្រតិបត្តិករ] ហើយសំណួរដំបូងរបស់យើងគឺមកពីម៉ូហាតប៊ែលសលជាមួយស៊ីធី។

ម៉ូហាតប៊ែលសល - ស៊ីទី - អ្នកវិភាគ

អរគុណអរគុណដែលទទួលយកសំណួរនិងការសញ្ជឹងគិតអំពីវឌ្ឍនភាព។ សំណួរពីរបីពីខាងខ្ញុំ។ មួយគឺនៅលើឯកសារ TIBSOVO អ៊ឺរ៉ុបរបស់អ្នក។ តើអ្នកអាចជួយយើងឱ្យយល់បានទេតើមានអ្វីខុសគ្នាជាមួយ TIBSOVO ទល់នឹង IDHIFA ដែលនឹងធ្វើឱ្យយើងមានទំនុកចិត្តបន្តិចថាការរៀបចំឯកសាររបស់ TIBSOVO មានទិន្នន័យគ្រប់គ្រាន់ដើម្បីបំពេញតាម EMA នៅពេលនេះ។ ហើយបន្ទាប់មកខ្ញុំមានសំណួរពាណិជ្ជកម្មនៅផេកឌី។ សូមអរគុណ។

Chris Bowden - ប្រធានវេជ្ជសាស្រ្ត

សួស្តី Mohit វាជា Chris Bowden នៅទីនេះ។ សូមអរគុណសម្រាប់សំណួររបស់អ្នក។ ដូច្នេះខ្ញុំគិតថាមានភាពខុសគ្នាសំខាន់ៗមួយចំនួនរវាងសំណុំទិន្នន័យ enasidenib និងវិធីសាស្រ្តរបស់យើងនិងអ្វីដែលយើងកំពុងធ្វើជាមួយ TIBSOVO ។ ដូច្នេះតាមទស្សនៈ Celgene BMS ពួកគេបានសំរេចចិត្តដកខ្លួនចេញបន្ទាប់ពីមិនអាចបំពេញបាននូវសំណួរពី MAA ពី EMA ពួកគេក៏មានការសិក្សាដំណាក់កាលទី ៣ ស្តីពីជម្ងឺឆ្លុះបញ្ចាំងដែលបង្ហាញថាពួកគេកំពុងស្វែងរក។ ដូច្នេះទស្សនៈរបស់ពួកគេគឺពួកគេនឹងដកពាក្យសុំហើយបន្ទាប់មកពិចារណាឡើងវិញនូវអ្វីដែលត្រូវធ្វើនៅពេលពួកគេបានអានពីអត្តសញ្ញាណ។

នោះគឺជាទិដ្ឋភាពសំខាន់ព្រោះប្រេកង់នៃការផ្លាស់ប្តូរ IDH1 គឺទាបជារួមហើយបន្ទាប់មកនៅពេលអ្នកចាប់ផ្តើមកាត់បន្ថយបញ្ហានោះនៅក្នុងជំងឺឆ្លុះឡើងវិញដែលជារឿងមួយដែលយើងបានរកឃើញដំបូងដែលធ្វើឱ្យចៃដន្យ ការកាត់ក្តីមិនអាចធ្វើទៅបានទេ។ ដូច្នេះទឡ្ហីករណ៍របស់យើងទាក់ទងទៅនឹងរបៀបដែលយើងរៀបចំគំរោងនេះគឺជាសំណុំទិន្នន័យល្អបំផុតដែលយើងនឹងទទួលបាននៅក្នុងចំនួនអ្នកជំងឺដ៏កម្រនេះ។ ហេតុដូច្នេះហើយដោយសារតែតម្រូវការមិនជាក់លាក់និងការពិតដែលថាអ្នកជំងឺទាំងនេះបានប្រើអស់ហើយពួកគេពិតជាមិនមានជំរើសព្យាបាលផ្សេងទៀតទេយើងគិតថាយើងមានការឈ្លោះប្រកែកខុសគ្នានិងរឹងមាំនៅទីនោះ។

មានទិដ្ឋភាពសំខាន់ៗមួយចំនួនទៀតនៃការដាក់ស្នើនេះដែលយើងកំពុងសង្កត់ធ្ងន់ផងដែរ។ ហើយយើងអាចចូលនិងទាញយកលទ្ធផលទិន្នន័យពិភពលោកពិតប្រាកដពីមជ្ឈមណ្ឌលទិន្នន័យអឺរ៉ុបមួយចំនួនហើយយើងគិតថាអាចដើរតួនាទីយ៉ាងសំខាន់ទាក់ទងនឹងការធានាផលប្រយោជន៍ហានិភ័យ។ ហើយទិដ្ឋភាពមួយទៀតដែលយើងគិតថាសំខាន់គឺថាមានទិន្នន័យមួយចំនួនដែលបង្ហាញថាការផ្លាស់ប្តូរ IDH1 មានការព្យាករណ៍មិនល្អហើយប្រាកដណាស់អ្នកជំងឺដែលមានការផ្លាស់ប្តូរ IDH1 ហាក់ដូចជាធ្វើអាក្រក់ចំពោះអ្នកជំងឺដែលមានហ្សែនហ្សែនហ្សែន ២ ក្នុងការផ្លាស់ប្តូរថាមពលឆ្លុះឡើងវិញ។

ដូច្នេះមិនត្រូវនិយាយថាវាមិនមែនជាបញ្ហាប្រឈមទេនៅពេលដែលអ្នកបញ្ជូនសំណុំទិន្នន័យដែលមិនចៃដន្យទៅអឺរ៉ុបប៉ុន្តែយើងគិតថាមានភាពខុសគ្នាសំខាន់ៗមួយចំនួនហើយនោះជាមូលហេតុដែលយើងជំរុញទៅមុខនិងនៅតែមានសុទិដ្ឋិនិយមថាយើងនឹងមាន លទ្ធផលវិជ្ជមាន។ យើងនឹងឃើញថានៅពេលយើងធ្វើដំណើរទៅមុខហើយដូចដែលយើងបានណែនាំពីមុនយើងមិនរំពឹងថានឹងមានការសំរេចចិត្តរហូតដល់ពាក់កណ្តាលឆ្នាំនេះទេ។

ម៉ូហាតប៊ែលសល - ស៊ីទី - អ្នកវិភាគ

យល់ហើយ ហើយបន្ទាប់មកនេះពិតជាមានប្រយោជន៍ណាស់។ ហើយបន្ទាប់មកនៅខាងភីខេខេឌីខ្ញុំគិតថាដារិនអ្នកបានលើកឡើងថាអ្នកមានអ្នកជំងឺប្រហែលរាប់ពាន់នាក់ត្រូវបានកំណត់អត្តសញ្ញាណ។ ដូច្នេះផ្នែកមួយគឺតើអ្នកអាចជួយយើងយល់បានទេថាតើអាមេរិកនេះធៀបនឹងអឺរ៉ុបប៉ុន្មាន? ហើយតើឧបសគ្គអ្វីខ្លះដែលអ្នកឃើញដើម្បីទទួលបានសញ្ញាអ្នកជំងឺពី ៣.០០០ ទៅ ៨០០០ ដែលអ្នកកំពុងដកស្រង់នៅក្នុងស្លាយរបស់អ្នក។ សូមអរគុណ។

ដារិនមីល - អនុប្រធានជាន់ខ្ពស់ផ្នែកពាណិជ្ជកម្មនិងទីផ្សារសកលរបស់សហរដ្ឋអាមេរិក

ពិតជាដាច់ខាត។ ដូច្នេះវាប្រហែលពាក់កណ្តាលនិងពាក់កណ្តាលរវាងអាមេរិកនិងអតីតអាមេរិក។ ភាគច្រើននៃអតីតសហរដ្ឋអាមេរិកកំពុងស្ថិតនៅសហភាពអឺរ៉ុប -៥ ។ ខ្ញុំគិតថាបញ្ហាប្រឈមដែលតែងតែកើតមានជាមួយជំងឺនានានៅលើទីបញ្ចប់នៃវិសាលគមជំងឺដ៏កម្រនេះកំពុងទទួលបានការគាំទ្រយ៉ាងខ្លាំងពីចំនួនប្រេវ៉ាឡង់ពិតប្រាកដ។ ដូច្នេះហេតុផលដែលយើងកំពុងបង្កើនវិស័យរបស់យើងក្រុមការងាររបស់យើងគឺផ្តោតការខិតខំប្រឹងប្រែងបន្ថែមទៀតដើម្បីអាចពន្លឿនវិស័យនេះ។ ហើយយើងបានទទួលជោគជ័យក្នុងរយៈពេលមួយឆ្នាំចុងក្រោយនេះបូកនឹងឆ្នាំក្រោយហើយយើងរំពឹងថានឹងបង្កើនល្បឿននេះបន្តិចក្នុងកំឡុងឆ្នាំ ២០២០ ហើយរំពឹងថានឹងមាន - ដើម្បីអាចរៀបចំឯកសារប្រហែលជាពីរដងនៃចំនួននៅពេលដែលយើងទៅដល់ ការអនុម័តនៅចុងឆ្នាំ ២០២១ ។

ម៉ូហាតប៊ែលសល - ស៊ីទី - អ្នកវិភាគ

អស្ចារ្យ, មានប្រយោជន៍។ សូមអរគុណ។

ប្រតិបត្តិករ

សូមអរគុណ។ សំណួរបន្ទាប់របស់យើងគឺមកពី Kennen MacKay ជាមួយ RBC Capital ។

Kennen MacKay - ទីផ្សារមូលធន RBC - អ្នកវិភាគ

សួស្តីសូមអរគុណចំពោះការទទួលយកសំណួរនិងការសរសើរនៅលើត្រីមាសនិងការប្រហារជីវិត។ ប្រហែលជាមួយសម្រាប់គ្រីសជាមុនហើយបន្ទាប់មកតាមដានសម្រាប់ជែកគីនិងអនទ្រេ។ គ្រីសស្តីពីឌីអេសអេសនិងការរចនាម៉ូដដ៏លេចធ្លោនៅទីនោះសម្រាប់តេជូវ៉ូតើអ្នកប្រហែលជាអាចជួយយើងបានបន្តិចអំពីពេលវេលាដែលទាក់ទងនឹងការពង្រីកដំណាក់កាលទី ១ និងសក្តានុពលសម្រាប់ការចុះឈ្មោះនៅទីនោះហើយនៅពេលទិន្នន័យនោះអាចត្រូវបានបង្ហាញដែរឬទេ?

ហើយបន្ទាប់មកសម្រាប់ជែកគីនិងអនទ្រេខ្ញុំចូលចិត្តស្ទីល Babe Ruth ចង្អុលបង្ហាញអ្នកប្រមឹកនិងមគ្គុទេសក៍ ១ ពាន់លានដុល្លារនៅឆ្នាំ ២០២៥។ តើអ្នកអាចផ្តល់ឱ្យយើងនូវផ្ទៃខាងក្រោយបន្តិចបន្តួចលើការសម្រេចចិត្តដើម្បីបង្ហាញពីសេចក្តីប្រាថ្នានៅទីនោះ។ ហើយក៏ជួយយើងផងដែរដើម្បីនិយាយពីការចូលរួមចំណែកនៃសមាសធាតុនៃតួលេខនោះ។ សូមអរគុណនិងថ្លែងអំណរគុណម្តងទៀត។

Chris Bowden - ប្រធានវេជ្ជសាស្រ្ត

មិនអីទេ។ ហេខេនណេនវាជាគ្រីសនៅទីនេះ។ ដូច្នេះយើងស្ថិតនៅក្នុងដំណាក់កាលសំខាន់ទាំងអស់នៃការបើកគេហទំព័រដំណើរការនិងផ្លាស់ប្តូរការធ្វើវិសោធនកម្មតាមរយៈពីព្រោះគេហទំព័រជាច្រើនដែលបានចូលរួមក្នុងការសិក្សាលេខ ០០១ ដ៏សំខាន់សម្រាប់យើងគឺទើបតែចាប់ផ្តើមដំណើរការវិសោធនកម្មនោះជាមួយក្រុម MDS នៅក្នុងនោះ។ ដូច្នេះនោះគឺជាផ្នែកសំខាន់នៃអ្វីដែលយើងកំពុងធ្វើនៅពេលនេះ។ ដូច្នេះទិដ្ឋភាពប្រតិបត្តិការក៏ដូចជាសាច់ញាតិរបស់អ្នកជំងឺដែលចូលមកនិងត្រូវបានគេកំណត់អត្តសញ្ញាណនិងទទួលការជំនុំជម្រះក្តីពិតជានឹងកំណត់ពេលវេលានិងពេលដែលយើងអាចផ្សព្វផ្សាយទិន្នន័យបាន។

ខ្ញុំគិតថាមនុស្សពិតជាមានផាសុកភាពណាស់ជាមួយនឹងការប្រើប្រាស់ TIBSOVO ក្នុង MDS ប៉ុន្តែខ្ញុំនឹងរំលឹកអ្នកថាភាពញឹកញាប់នៃការផ្លាស់ប្តូរគឺប្រហែលពី ១% ទៅ ៣% ។ ដូច្នេះយើងមានសុទិដ្ឋិនិយមថាយើងនឹងអាចកើនឡើងនៅដំណាច់ឆ្នាំនេះនិងនៅពេលដែលយើងទទួលបាននៅពេលដែលយើងមានទំនុកចិត្តកាន់តែច្រើនជុំវិញបញ្ហានោះនិងឆ្នាំទៅមុខដែលនឹងផ្តល់ឱ្យយើងនូវអារម្មណ៍នៅពេលដែលយើងអាចផ្សព្វផ្សាយនិងនិយាយបាន។ អំពីទិន្នន័យដែលយើងទន្ទឹងរងចាំធ្វើ។

Jacqualyn Fouse - នាយក​ប្រតិបត្តិ

សួស្តីខេនណេនអរគុណចំពោះសំណួរនេះ។ ខ្ញុំពិតជាលេងបានទាំងសំលេងលឿននិងយឺតខ្ញុំមានន័យថាមែនហើយសំលេងលឿននិងបាល់ទន់។ ខ្ញុំគិតថាភាពស្រដៀងគ្នាគឺល្អ។ ដូច្នេះជាមួយចក្ខុវិស័យទាំងមូលរួមទាំងប្រាក់ចំណូលយ៉ាងហោចណាស់ ១ ​​ពាន់លានដុល្លារនៅឆ្នាំ ២០២៥ ដល់ឆ្នាំ ២០២៥ យើងចង់ដាក់ភាគហ៊ុនមួយចំនួននៅនឹងកន្លែង។ វាមិនត្រឹមតែជុំវិញប្រាក់ចំណូលប៉ុណ្ណោះទេប៉ុន្តែវាថែមទាំងជុំវិញការចង្អុលបង្ហាញដែលយើងអាចមានចំនួនកម្មវិធីដែលនឹងមាននៅក្នុងគ្លីនិក។ ហើយមូលហេតុដែលយើងចង់ដាក់វានៅទីនោះគឺដោយសារតែយើងមើលឃើញពីសក្តានុពលដើម្បីសម្រេចបាននូវរបស់ទាំងនោះជាមួយនឹងទ្រព្យសម្បត្តិដែលយើងមាននៅក្នុងដៃរបស់យើងឥឡូវនេះដែលមាននៅលើទីផ្សាររួចហើយ។

ដូច្នេះនិយាយអំពី TIBSOVO ឬនៅក្នុងគ្លីនីក។ ដូច្នេះទាំងនេះគឺជាទ្រព្យដែលត្រូវបានដកហូតដោយនិយមន័យនៃការដកហូត។ នៅពេលយើងគិតអំពីប្រាក់ចំណូលដែលជាចំនួនពិសេសដែលរួមបញ្ចូលការចូលរួមវិភាគទានយ៉ាងច្រើនពីការវិវឌ្ឍន៍ដែលកំពុងបន្តនៃ TIBSOVO ក្នុងអេមអិលវាក៏រួមបញ្ចូលផងដែរនូវ Cholangio ហើយវានឹងចាប់ផ្តើមរួមបញ្ចូលនូវប្រាក់ចំណូលមួយចំនួននៅក្នុង PKD ពី mitapivat ។ អ្វីដែលសំខាន់បំផុតខ្ញុំគិតថាអ្វីដែលវាមិនរាប់បញ្ចូលនោះនឹងជាជំងឺកោសិការ Thalassemia sickle cell, glioma ដោយសារតែអ្នកទាំងអស់នៅក្នុងការសន្មត់របស់យើងគឺយឺតពេលនៅក្នុងរយៈពេល ៦ ឆ្នាំ។ ហើយយើងមិនបានសន្មតអ្វីទាំងអស់នៅទីនោះដើម្បីសក្តានុពលក្នុងការចរចារអ្វីមួយជាមួយប្រ៊ីស្តូលជុំវិញអាយឌីហីអេដើម្បីធ្វើឱ្យច្បាស់។

Kennen MacKay - ទីផ្សារមូលធន RBC - អ្នកវិភាគ

អរគុណ​ច្រើន។

ប្រតិបត្តិករ

សូមអរគុណ។ ហើយសំណួរបន្ទាប់របស់យើងគឺមកពីអាល់ថេយ៉ាយ៉ាំងជាមួយខនន័រ។

Alethia Young - ខនន័រ - អ្នកវិភាគ

សួស្តីបុរសសូមអរគុណចំពោះការយកសំណួររបស់ខ្ញុំនិងការអបអរសាទរចំពោះការរីកចម្រើនក្នុងរយៈពេលប៉ុន្មានខែកន្លងមកនេះ។ ប្រហែលជាពីរនាក់ពីខ្ញុំចាប់តាំងពីយើងកំពុងធ្វើតាមនិន្នាការនេះ។ តើអ្នកអាចជួយយើងគិតអំពីភាពខុសគ្នារវាងអាល់ហ្វានិងបេតា thal និងដូចជាប្រហែលជាមានប្រភេទនៃហេតុផលណាមួយដើម្បីជឿថាប្រសិទ្ធភាពគួរតែខុសគ្នាពីមួយទៅមួយ។ ហើយបន្ទាប់មកមួយផ្សេងទៀតប្រហែលជាសម្រាប់ជែកគីហើយខ្ញុំគ្រាន់តែចង់អោយអ្នកគិតចាប់តាំងពីវាបានមួយឆ្នាំគ្រាន់តែជាប្រភេទនៃការឆ្លុះបញ្ចាំងពីរបៀបដែលអ្នកគិតអំពីកន្លែងដែលអាហ្គីកាមានដូចជាអង្គការ R&D កាលពីមួយឆ្នាំមុននៅពេលដែលអ្នកចូលរួមជាមួយកន្លែង អ្នកកំពុងយកវាហើយតម្រៀបប្រហែលជាគំនិតបន្តិចបន្តួចនិងអំពីសក្តានុពលរបស់អ្នក - ការជួលស៊ីអរស៊ីថ្មីរបស់អ្នកផងដែរ។ សូមអរគុណ។

Chris Bowden - ប្រធានវេជ្ជសាស្រ្ត

មិនអីទេ Alethia វាជាគ្រីសខ្ញុំនឹងទៅមុន។ មានហ្សែននៅក្នុងភាពខុសគ្នានៃម៉ូលេគុលនៅជុំវិញ thalassemia ដែលអាចមានសារៈសំខាន់ទាក់ទងនឹងលទ្ធផលគ្លីនិកនិងសក្តានុពលវិធីសាស្រ្តម៉ូលេគុល។ តាមទស្សនៈរបស់យើងដែលយើងកំពុងធ្វើឱ្យសកម្មខេ។ ខេ។ អ។ អ។ អ។ និងរកមើលការធ្វើឱ្យប្រសើរឡើងនូវកោសិកាឈាមក្រហមជាទូទៅយើងអាចនិយាយបានថាយើងទំនងជាឃើញយើងមិនគិតថាគួរតែមានភាពខុសគ្នាដែលអាចយល់បាននោះទេប៉ុន្តែនោះគឺជា មូលហេតុដែលយើងចុះឈ្មោះអ្នកជំងឺទាំងនោះហើយយើងមានចំនួនអ្នកដែលបានចូលមកឥឡូវនេះពីព្រោះយើងត្រូវឆ្លើយសំណួរនោះ។ ខ្ញុំគិតថាអ្វីដែលជាភាពខុសគ្នាដ៏សំខាន់សម្រាប់ជំងឺ thalassemia ទំនងជានៅតែមាននៅក្នុងទស្សនៈរបស់យើងចំពោះការបញ្ចូលឈាមពឹងផ្អែកនិងមិនត្រូវបានបញ្ចូលជាទៀងទាត់។ ដូច្នេះទាំងនេះពិតជាបំណែកបទប្បញ្ញត្តិគ្លីនិកសំខាន់ណាស់។

ហើយផ្នែកអាល់កុល thalassemia សម្រាប់យើងគឺនៅពេលនេះចំណុចខុសគ្នាពីព្រោះភាគច្រើននៃទិន្នន័យគ្លីនិកដែលត្រូវបានបង្កើតពីម៉ូលេគុលផ្សេងទៀតមាននៅក្នុង beta-thalassemia ហើយគ្លីនិកបានប្រាប់យើងថានេះជាក្រុមសំខាន់ផងដែរ។ ពីព្រោះពួកគេធ្លាក់ក្នុងប្រភេទទាំងពីរនេះទៅលើការចាក់បញ្ចូលឈាមនិងការពឹងផ្អែកការចាក់បញ្ចូលហើយមានតំរូវការខាងវេជ្ជសាស្ត្រដែលមិនមានកំរិតខ្ពស់ដោយសារដំណើរការនៃជំងឺរបស់ពួកគេ។

Jacqualyn Fouse - នាយក​ប្រតិបត្តិ

សួស្តី Alethia សូមអរគុណចំពោះសំណួរស្តីពីការស្រាវជ្រាវនិងអភិវឌ្ឍន៍និងសង្គមស៊ីវិលថ្មីរបស់យើង។ យើងពិតជារំភើបណាស់ដែលយើងនៅជាមួយអ្វី។ ខ្ញុំគិតថាក្នុងកម្រិតខ្ពស់មួយខ្ញុំគ្រាន់តែចង់ចង្អុលបង្ហាញថាក្នុងចំណោមបុគ្គលិកប្រហែល ៥៥០ នាក់របស់យើងប្រហែល ៤០០ នាក់ដែលត្រូវបានផ្សព្វផ្សាយជាទូទៅនូវអ្វីដែលយើងហៅថា RDS ឬក្រុមស្រាវជ្រាវវិទ្យាសាស្ត្រនិងក្រុមគ្លីនិករបស់យើង។ ដូច្នេះវាបង្ហាញអ្នកនូវអ្វីដែលការសង្កត់ធ្ងន់គឺថាយើងមាននៅទីនេះទាំងការស្រាវជ្រាវដំបូងនិងការស្រាវជ្រាវដំបូងនិងការអភិវឌ្ឍគ្លីនិកដំណាក់កាលចុងក្រោយហើយដែលមិនបានផ្លាស់ប្តូរ។

ខ្ញុំគិតថាប្រសិនបើយើងត្រលប់ទៅមើលកំណត់ត្រាហ្គ្រីហ្គោវិញទាក់ទងនឹងការនាំយកវិទ្យាសាស្ត្រច្នៃប្រឌិតទៅនឹងជំងឺដែលយើងកំពុងកំណត់ដើម្បីព្យាបាលយើងបាននាំយកការហាមឃាត់ IDH ទៅជាជំងឺមហារីកហើយឥឡូវចូលទៅក្នុងដុំសាច់រឹងហើយឥឡូវយើង ការនាំយកភីខេវិទ្យាសាស្រ្តធ្វើឱ្យសកម្មរបស់យើងរួមជាមួយម៉ាតាផាវីតនៅក្នុងម៉ូលេគុល ៩៤៦ ជំនាន់ថ្មីដែលយើងនឹងដាក់បញ្ចូលអាយឌីយូឆាប់ៗនេះ។ ហើយនោះគឺជាសមិទ្ធិផលដ៏ធំធេង។ ដូច្នេះនៅពេលដែលយើងនិយាយអំពីវេទិកានេះនិងការរំលាយអាហារកោសិកាក្រុមហ៊ុនពិតជាបានផ្តល់នូវលទ្ធផលនោះយើងនឹងបន្តផ្តល់ជូន។

ហើយខ្ញុំគិតថាយើងកំពុងធ្វើវាតាមរបៀបដែលផ្តោតអារម្មណ៍។ ការច្នៃប្រឌិតកើតឡើងតាមមធ្យោបាយតើអ្នកទាំងអស់គ្នាចង់អោយយើងបោះជំហានលឿនជាងមុនទេ? មែនយើងនឹង។ តើយើងឬ? ត្រូវហើយយើងធ្វើយើងចង់ធ្វើវាដោយគុណភាព។ ប៉ុន្តែខ្ញុំគិតថានោះជាថ្មីម្តងទៀតចំពោះសំណួរអំពីចក្ខុវិស័យឆ្នាំ ២០២៥ ដែលជាមូលហេតុមួយដែលយើងចង់ដាក់ភាគហ៊ុនមួយចំនួនគឺយើងបានធ្វើការវិនិយោគជាច្រើនរហូតដល់ចំនុចនេះហើយយើងនៅជាមួយផលប័ត្រ។ ខ្ញុំគិតថាយើងស្ថិតនៅក្នុងស្ថានភាពដ៏អស្ចារ្យដើម្បីផ្តល់ជូននូវអ្វីដែលអស្ចារ្យសម្រាប់អ្នកជំងឺនិងរឿងអស្ចារ្យមួយចំនួនសម្រាប់គំរូអាជីវកម្មរបស់យើងក្នុងរយៈពេលប្រាំមួយឆ្នាំខាងមុខ។

នៅពេលដែលលោក Scott Biller បានចូលរួមជាមួយក្រុមហ៊ុននេះអស់រយៈពេលជិត ១០ ឆ្នាំមកហើយហើយខ្ញុំគិតថាយើងបានអរគុណគាត់ចំពោះការហៅចុងក្រោយដែលយើងមានមានអ្នកវិទ្យាសាស្ត្រមួយចំនួននៅទីនេះដែលក្រុម RDS ដឹកនាំដោយប្រ៊ូសមានបុគ្គលិក Agios ប្រហែល ១៦០ ទៅ ១៧០ នាក់។ ហើយខ្ញុំគិតថាស្កតបានធ្វើការងារអស្ចារ្យ។ រឿងមួយដែលគាត់បានធ្វើគឺរៀបចំវិធីមួយចំនួនដែលយើងកាត់ទោសវិទ្យាសាស្ត្រនៅទីនេះ។ ហើយគាត់បានបង្កើតក្រុមដ៏អស្ចារ្យមួយហើយឥឡូវនេះយើងកំពុងទន្ទឹងរងចាំភ្នែកស្រស់ៗរបស់ប្រ៊ូសលើវត្ថុនិងការរួមចំណែកនិងបទពិសោធន៍ដែលគាត់នឹងនាំមក។

ដូច្នេះខ្ញុំគិតថាវាជាសមិទ្ធិផលដ៏អស្ចារ្យមួយដែលយើងបានដាក់ហើយយើងត្រៀមដាក់ម៉ូលេគុលទី ៨ របស់យើងដែលត្រូវបានរកឃើញនៅក្នុងឯកសារ។ ហើយអ្វីគ្រប់យ៉ាងដែលយើងមាននៅក្នុងចក្ខុវិស័យនោះរហូតដល់ឆ្នាំ ២០២៥ ត្រូវបានរកឃើញនៅឯ Agios ។ ហើយយើងចង់បន្តកសាងលើអ្វីដែលយើងពិតជាពូកែហើយធ្វើនោះប្រហែលជាផ្តោតលើការឆ្ពោះទៅមុខបន្តិច។

Alethia Young - ខនន័រ - អ្នកវិភាគ

អរគុណ។

ប្រតិបត្តិករ

សូមអរគុណ។ សំណួរបន្ទាប់របស់យើងគឺមកពី Anupam Rama ជាមួយក្រុមហ៊ុន JP Morgan ។

អានបុរៈរាមា - JP Morgan - អ្នកវិភាគ

សួស្តីបុរសសូមអរគុណចំពោះការទទួលយកសំណួរ។ គ្រាន់តែលឿនពីរសម្រាប់ខ្ញុំ។ ពី - សម្រាប់ AG-946, របៀបដែលអ្នកកំពុងគិតអំពីសិទ្ធិផ្តាច់មុខភីខេអេជរយៈពេលវែងនិងប្រហែលជារំremindកយើងពីភាពខុសគ្នារវាងឱសថរវាង ៩៤៦ និង mitapivat និងជាមួយកោសិកា thalassemia sickle ដែលមកដល់ពាក់កណ្តាលឆ្នាំតើអ្នកគិតយ៉ាងដូចម្តេចចំពោះការអភិវឌ្ឍរយៈពេលវែង នៃ 946? ហើយបន្ទាប់មករហ័សមួយគ្រាន់តែជាចំណុចបញ្ជាក់។ ដូច្នេះសេចក្តីប្រកាសព័ត៌មានមានលក្ខណៈជាក់លាក់អំពីទិន្នន័យអំពីជំងឺ thalassemia ដែលកំពុងស្ថិតនៅ EHA ប៉ុន្តែកោសិការដែលត្រូវបានគេកត់សំគាល់ថាពាក់កណ្តាលឆ្នាំ។ ដូច្នេះតើយើងគួរគិតអំពីការធ្វើបច្ចុប្បន្នភាពកោសិការហ្សីននៅខាងក្រៅវិសាលភាពនៃសន្និសីទនៅចំណុចនេះទេ? សូមអរគុណច្រើន។

Chris Bowden - ប្រធានវេជ្ជសាស្រ្ត

ហេ Anupam វាគឺជាគ្រីសនៅទីនេះ។ សូមអរគុណសម្រាប់សំណួរ។ យើងគិតទុកជាមុននិងចែករំលែក [សូរសព្ទ] ថាទិន្នន័យក្រឡាចត្រង្គនឹងត្រូវបានបង្ហាញនៅឯអេអេអេ។ ដូច្នេះវាជាមុខងារទ្វេដងជំងឺ thalassemia និង cell sickle ។ ការសាកល្បងកោសិកាដង្កូវដូចដែលយើងបានបញ្ជាក់ត្រូវបានឧបត្ថម្ភតាមរយៈកិច្ចព្រមព្រៀង CRADA ជាមួយ NIH ។ ដូច្នេះវានឹងក្លាយជា - យើងនឹងសហការជាមួយពួកគេហើយផ្តល់ការបញ្ចូលប៉ុន្តែវាជាការសិក្សាដែលឧបត្ថម្ភដោយអ្នកស៊ើបអង្កេតប្រសិនបើអ្នកចង់។

ដូច្នេះឥឡូវនេះ ៩៤៦ ដែលជាបញ្ហាអភិវឌ្ឍន៍គ្លីនិកគួរឱ្យចាប់អារម្មណ៍សម្រាប់យើងពីព្រោះយើងមានថ្នាំមួយនៅម៉ាតាប៉ាវីតដែលបានស្ថិតនៅក្នុងគ្លីនិកអស់រយៈពេលជាច្រើនឆ្នាំហើយយើងបានផ្តល់ឱ្យសហគមន៍នូវទិន្នន័យដែលបានធ្វើបច្ចុប្បន្នភាពនៅអេអេសអេពីឌីអេសភីភីនិងពិនិត្យមើលស្ថេរភាពនៃ អេម៉ូក្លូប៊ីននិងសុវត្ថិភាព។ ដូច្នេះឥឡូវនេះតាមបណ្តោយម៉ូលេគុលអេអេសអេ ៩៤៦ របស់យើង។ ហើយតើការសម្រេចចិត្តអ្វីនិងតើយើងគិតយ៉ាងណាអំពីរលកបន្ទាប់នៃការអភិវឌ្ឍសម្រាប់ម៉ូលេគុលនោះគួរតែឆ្លងកាត់អ្នកប្រមូលផ្តុំនិងអ្នកស្ម័គ្រចិត្តដែលមានសុខភាពល្អហើយមានទម្រង់សុវត្ថិភាពនិងទិដ្ឋភាពផ្សេងទៀតដែលធ្វើឱ្យវាក្លាយជាជម្រើសគួរឱ្យទាក់ទាញអារម្មណ៍ដើម្បីឈានទៅមុខក្នុងការអភិវឌ្ឍគ្លីនិក។

ដូច្នេះវាពិតជាកំពុងពិនិត្យលើជំងឺទាំងបីនេះយើងត្រូវគិតអំពីវា។ ហើយបន្ទាប់មកវាចូលក្នុងភាពខុសគ្នាខាងឱសថសាស្ត្រមួយចំនួនដែលអ្នកបានស្នើសុំឱ្យខ្ញុំធ្វើអត្ថាធិប្បាយ។ ដូច្នេះនៅក្នុងកង្វះ pyruvate kinase, ថ្នាំមានសក្តានុពលដើម្បីឱ្យមានវិសាលគមទូលំទូលាយនៃសកម្មភាពប្រឆាំងនឹងការផ្លាស់ប្តូរមួយចំនួនដែលជាការផ្លាស់ប្តូរ missense ដែល mitapivat មិនបានសកម្មប្រឆាំងនឹង។ ដូច្នេះវាអាចពង្រីកវិសាលគមនៃសកម្មភាព។ មានទិដ្ឋភាពខ្លះទៀតដែលយើងគិតថាវាអាចមានសក្តានុពលក្នុងការលេបម្តងក្នុងមួយថ្ងៃនិងជាសកម្មជនដ៏ខ្លាំងក្លានៃប្រភេទព្រៃដូច្នេះនៅពេលនោះការទទួលទានប្រចាំថ្ងៃអាចជាកត្តាងាយស្រួលមួយក្នុងចំណោមសូចនាករទាំងបីនិងសកម្មជនដ៏ខ្លាំងក្លា។ ប្រភេទព្រៃអាចប្រែទៅជាការកើនឡើងនូវប្រសិទ្ធភាពខ្លះៗមិនថាវាស្ថិតនៅក្នុងកោសិកា thalassemia ឬ sickle cell យើងបង្ហាញភស្តុតាងនៃគំនិតនៅទីនោះ។

តើអ្វីទៅជាទីបំផុតជំហានអ្វីខ្លះនិងរបៀបដែលអ្នកអភិវឌ្ឍវាជាការជំនួសអ្នកជំនួសអ្នកមានអ្វីដែលពិតជាលឿនពេកក្នុងការទៅទីនោះ។ ហើយដូចអ្វីដែលយើងនិយាយគ្រប់ពេលវាគឺជាការសម្រេចចិត្តដែលជំរុញទិន្នន័យរួមជាមួយអ្វីដែល mitapivat មើលទៅដូចជាសូចនាករណាមួយនៅចំនុចណាមួយនៅពេលដែលអ្នកចាប់ផ្តើមធ្វើការសម្រេចចិត្តខ្លះតើទីផ្សារមានការវិវត្តយ៉ាងដូចម្តេច? សំលាប់អ្វីៗ។

Jacqualyn Fouse - នាយក​ប្រតិបត្តិ

ល្អណាស់ដែលមានជំរើស។

Chris Bowden - ប្រធានវេជ្ជសាស្រ្ត

យាយ។

អានបុរៈរាមា - JP Morgan - អ្នកវិភាគ

អស្ចារ្យ។ សូមអរគុណសម្រាប់ការទទួលយកសំណួររបស់យើង។

ប្រតិបត្តិករ

សូមអរគុណ។ សំណួរបន្ទាប់របស់យើងគឺមកពីអាឡិចសាន់ឌ័រដុនកានជាមួយភីភឺរសាន់ឌឺរ។

អាឡិចសាន់ឌ័រដុនកាន - Piper Sandler - អ្នកវិភាគ

សួស្តីអរគុណចំពោះសំណួរនេះ។ គ្រាន់តែចង់សួរសំណួរបន្តគំនិតរបស់អ្នកលើការធ្វើការជាមួយអេម៉ាអេម។ ដូច្នេះតើការផ្លាស់ប្តូរស្ថានភាព IDHIFA MAA គំនិតរបស់អ្នកនៅលើរបៀបដើម្បីរកជំងឺមហារីកបំពង់បង្ហូរអភិវឌ្ឍនៅក្នុងវិធីនេះអ្នកបង្កើនការនៅអតីតឱកាសសហរដ្ឋអាមេរិក?

Chris Bowden - ប្រធានវេជ្ជសាស្រ្ត

វាជាគ្រីសនៅទីនេះ។ ខ្ញុំនឹងយកមួយនោះ។ ក្នុងន័យថានៅពេលដែលយើងដាក់ថ្នាំទប់ស្កាត់អាយឌីភីចូលក្នុងគ្លីនិកត្រឡប់មកវិញក្នុងឆ្នាំ ២០១៣ និង ២០១៤ យើងបានឃើញភស្តុតាងភ្លាមៗនៃអត្ថប្រយោជន៍ខាងគ្លីនិកនៅក្នុងប្រជាជនដែលមានតម្រូវការខ្ពស់។ ហើយជាមួយនឹងម៉ូលេគុលទាំងពីរនោះអាយឌីអេហ្វអាយនិងធីចូវអូយើងបានបញ្ជាក់ហើយយើងបានធ្វើចលនាយ៉ាងលឿនពីព្រោះអន្តរកម្មរបស់យើងជាមួយ FDA ដោយអ្នកស៊ើបអង្កេតនៅជុំវិញពិភពលោកបានបង្ហាញថានេះគឺជាការព្យាបាលដែលអាចផ្លាស់ប្តូរលទ្ធផលរបស់អ្នកជំងឺក្នុងការឆ្លុះបញ្ចូនថ្មឡើងវិញហើយថា មានសក្តានុពលដើម្បីធ្វើឱ្យប្រសើរឡើងនូវអត្ថប្រយោជន៍គ្លីនិកយ៉ាងខ្លាំងសម្រាប់ ២០% នៃអ្នកជំងឺដែលមានអេមអិលប្រសិនបើអ្នកបញ្ចូល IDHIFA និង TIBSOVO, ប្រេកង់ IDH ។

ដូច្នេះអ្នកទាំងនោះគឺជាអ្នកបើកបរមូលដ្ឋាន។ តើយើងយល់ថានៅពេលដែលអ្នកយកសំណុំទិន្នន័យដៃតែមួយដែលមិនចៃដន្យចូលទៅក្នុងផ្នែកផ្សេងទៀតនៃពិភពលោកដែលអ្នកនឹងជួបប្រទះនូវបញ្ហាប្រឈមសំខាន់ៗមួយចំនួនច្រើនជាងបញ្ហាដែលយើងបានជួបប្រទះនៅក្នុងការដាក់ស្នើរបស់យើងនៅសហរដ្ឋអាមេរិកជាមួយ FDA ។ ជាការពិតណាស់យើងបានធ្វើយើងត្រលប់មកវិញនៅពេលក្រឡេកមើលដោយយកចិត្តទុកដាក់ឬតើយើងគួរតែធ្វើការសាកល្បងដោយចៃដន្យចំពោះអ្នកជំងឺ IDH1 AML ដែលបានឆ្លុះបញ្ចាំង។

ហើយយើងបានមើលវាពិតជាលំបាកហើយយើងបាននិយាយថាវាមិនអាចទៅរួចទេ។ ការប្រើប្រាស់ធនធានរបស់យើងឱ្យបានល្អបំផុតនិងឱកាសដែលមានឥទ្ធិពលធំបំផុតសម្រាប់អ្នកជំងឺគឺស្ថិតនៅជួរមុខ។ នោះហើយជារបៀបដែលយើងផ្តោតអារម្មណ៍ហើយខ្ញុំអាចស្មានបានថាយើងនឹងធ្វើដូចគ្នាដែរ។ ហើយនៅពេលឱកាសទាំងនេះលេចចេញមកយើងនឹងបន្តប្រតិបត្តិការតាមវិធីនេះ។

អាឡិចសាន់ឌ័រដុនកាន - Piper Sandler - អ្នកវិភាគ

សូមអរគុណ។

ប្រតិបត្តិករ

សូមអរគុណ។ សំណួរបន្ទាប់របស់យើងគឺមកពី Chris Shibutani ជាមួយ Cowen ។

Chris Shibutani - Cowen និងក្រុមហ៊ុន - អ្នកវិភាគ

សូមអរគុណច្រើន។ អរុណសួស្តី។ ប្រសិនបើខ្ញុំអាចសួរសំណួរពីរគឺមួយបន្ថែមទៀតបន្តិច។ ខ្ញុំសូមកោតសរសើរចំពោះការណែនាំសម្រាប់ TIBSOVO ក្នុងឆ្នាំ ២០២០។ ការរំallកឡើងវិញកាលពីឆ្នាំមុនត្រីមាសដំបូងយើងប្រហែលជាឃើញមានរដូវច្រើនបន្តិចខ្ញុំគិតថាអ្នកទាំងអស់គ្នាបានរាយការណ៍ហើយយើងបានឃើញរឿងនេះឆ្លងកាត់ប្រភេទផ្សេងទៀត។ យើងប្រហែលពាក់កណ្តាលត្រីមាសឥឡូវនេះតើអ្នកអាចផ្តល់យោបល់អំពីរបៀបដែលយើងគួរគិតបន្តិចអំពីនិន្នាការប្រចាំត្រីមាសហើយជាពិសេសអ្វីដែលយើងបានឃើញកាលពីឆ្នាំមុនជាមួយនឹងរដូវកាលនោះនិងប្រភេទនៃប្រហោងដូដូល។ និងផ្តល់ការគាំទ្រនិងកម្មវិធីគាំទ្រអ្នកជំងឺដែលជានិន្នាការបន្តនៅឆ្នាំនេះ។ ហើយបន្ទាប់មកខ្ញុំនឹងមានការតាមដាន។

ដារិនមីល - អនុប្រធានជាន់ខ្ពស់ផ្នែកពាណិជ្ជកម្មនិងទីផ្សារសកលរបស់សហរដ្ឋអាមេរិក

សួស្តី Chris ។ នេះគឺជាដារិន។ មែនហើយដូច្នេះយើងសន្មតថានៅពេលយើងកំណត់ការណែនាំសម្រាប់ឆ្នាំនេះយើងនឹងឃើញនិន្នាការស្រដៀងគ្នាដែលយើងបានឃើញនៅក្នុងសំណួរទី 1 កាលពីឆ្នាំមុន។ យើងបានពង្រឹងការគាំទ្រសេវាកម្មអ្នកជំងឺរបស់យើងដើម្បីអាចព្យាយាមឈានមុខគេតាមដែលអាចធ្វើទៅបានជាពិសេសសង្កត់ធ្ងន់លើការអនុវត្តតម្រូវការក្នុងការឆែកជាមួយអ្នកជំងឺរបស់ពួកគេដោយសារលទ្ធភាពដែលអ្នកជំងឺអាចជួបប្រទះការធ្វើបច្ចុប្បន្នភាពឬ ផ្លាស់ប្តូរការរចនាអត្ថប្រយោជន៍រួមរបស់ពួកគេនិងការចែករំលែកថ្លៃដើមបន្ទុកបន្ទុកអ្នកជំងឺរបស់យើង។ ដូច្នេះមែនដើម្បីឆ្លើយសំណួររបស់អ្នកយើងបានសន្មត់ថាមានផលប៉ះពាល់ស្រដៀងគ្នានៅឆ្នាំ ២០២០ ។

Chris Shibutani - Cowen និងក្រុមហ៊ុន - អ្នកវិភាគ

អស្ចារ្យ។ ហើយបន្ទាប់មកយើងកំពុងរង់ចាំទិន្នន័យ mitapivat នៅ EHA ។ តើអ្នកអាចរំremindកយើងបានទេបន្ទាប់ពីការបង្ហាញដំបូងនៃទិន្ន័យអេអេអេអេអេនៅក្នុងរោគ thalassemia ខ្ញុំគិតថាប្រហែលជាអ្នកជំងឺ ៨ នាក់អាចអោយយើងដឹងអំពីចំនួនអ្នកជំងឺនិងសក្តានុពលនៃភាពធន់ដែលយើងអាចរំពឹងបាននៅពេលទិន្នន័យ បង្ហាញនៅ EHA ។ ហើយនឹងមានប្រភេទប្រភេទអរូបីប្រភេទព័ត៌មានដែលអាចធ្វើឱ្យលទ្ធផលនោះមានមុនកិច្ចប្រជុំ។ សូមអរគុណ។

Chris Bowden - ប្រធានវេជ្ជសាស្រ្ត

អរូបីរបស់យើងយើងនឹងសរសេរតាមរបៀបមួយដែលផ្តល់ឱ្យយើងនូវឱកាសខ្ពស់បំផុតក្នុងការទទួលបានរន្ធដោតហើយត្រូវបានអនុញ្ញាតឱ្យចូលរួមកិច្ចប្រជុំ។ ខ្ញុំពិតជាមិនអាចធ្វើអត្ថាធិប្បាយបានទេអំពីព័ត៌មានលម្អិតដែលនឹងមាននៅទីនោះវាប្រាកដជាចេញនៅពេលពួកគេត្រូវបានដោះលែង។ ការកើនឡើងនឹងមានដំណើរការល្អហើយយើងរំពឹងទុកថាយើងនឹងទទួលបាន - យើងនឹងបញ្ចប់អ្នកជំងឺចំនួន ១៧ នាក់មុនពេលយើងទៅដល់ EHA ។ ដូច្នេះអ្នកនឹងឃើញទិន្នន័យបន្ថែមទៀតទិន្នន័យថ្មីស្តីពីជំងឺ thalassemia - លើអ្នកជំងឺអាល់ហ្វា - thalassemia ។ ហើយបន្ទាប់មកយើងប្រាកដជាអាចនិយាយអំពីរយៈពេលសរុបនៃការតាមដាន។

ហើយវានឹងផ្តល់ឱ្យអ្នកនូវអារម្មណ៍ខ្លះៗអំពីថាតើការឆ្លើយតបអេម៉ូក្លូប៊ីនមានភាពរឹងមាំរបៀបដែលវាវិវឌ្ឍទៅតាមពេលវេលា។ ដូច្នេះខ្ញុំគិតថានេះពិតជាលើកទីមួយហើយដែលយើងកំពុងបង្ហាញទិន្នន័យស្តីពីថ្នាំ mitapivat ក្នុង Thalassemia ។ ដូច្នេះយើងមានបំណងផ្តល់នូវទិដ្ឋភាពទូទៅទូលំទូលាយសម្រាប់ប្រជាជនពីទស្សនវិស័យប្រសិទ្ធភាពសុវត្ថិភាពនិងឱសថការីចាប់តាំងពីយើងគិតថាអត្ថបទទាំងអស់នេះសំខាន់។

Chris Shibutani - Cowen និងក្រុមហ៊ុន - អ្នកវិភាគ

អស្ចារ្យ។ សូមអរគុណ។ ទន្ទឹងរងចាំការធ្វើបច្ចុប្បន្នភាពជាពិសេសជាមួយកម្មវិធីនោះ។ សូមអរគុណ។

ប្រតិបត្តិករ

សូមអរគុណ។ សំណួរបន្ទាប់របស់យើងគឺមកពីលោក Mark Breidenbach ជាមួយ Oppenheimer ។

សម្គាល់ម៉ាក Breidenbach - Oppenheimer - អ្នកវិភាគ

អេ, បុរសអរុណសួស្តី។ សូមអរគុណសម្រាប់ការទទួលយកសំណួរ។ ប្រហែលជាលឿនពីរ, មួយសម្រាប់គ្រីសនិងប្រហែលជាមួយសម្រាប់ដារិនផងដែរ។ ដំបូងសម្រាប់គ្រីសខ្ញុំឆ្ងល់ថាតើអ្នកអាចផ្តល់ឱ្យយើងនូវពណ៌បន្តិចបន្តួចបន្ថែមទៀតលើអ្នកជំងឺដែលត្រូវបានចុះឈ្មោះនៅក្នុងការធ្វើតេស្តកោសិកាអេចអេសអេល។ ខ្ញុំចង់ដឹងចង់ឃើញប្រសិនបើមាន - វាជាគំរូមួយវាត្រូវបានគេដាក់នៅលើកំពូលនៃស្តង់ដារនៃការព្យាបាលរួមទាំង hydroxyurea ហើយប្រហែលជាវានឹងឃើញបន្សំសក្តានុពលណាមួយជាមួយ Oxbryta នៅក្នុងការសាកល្បងនេះ។ ហើយតើអ្នកនឹងកំណត់ថាអ្វីជាភស្តុតាងជោគជ័យនៃគំនិតក្នុងជំងឺកោសិការដង្កូវ?

Chris Bowden - ប្រធានវេជ្ជសាស្រ្ត

ដូច្នេះអ្នកជំងឺអាចស្ថិតនៅលើអ៊ីដ្ររៀហើយនោះពិតជាលក្ខណៈវិនិច្ឆ័យដែលអាចទទួលយកបាន។ ថ្នាំដទៃទៀតដូចជាវ៉ូហ្សែលវ៉ូវឺរនិងថ្នាំដទៃទៀតដែលមិនត្រូវបានអនុញ្ញាតព្រោះយើងពិតជាចង់យល់ពីផលប៉ះពាល់នៃថ្នាំតាប៉ូតាវ៉ាតហើយញែកដាច់ពីគ្នាតាមដែលយើងអាចធ្វើបានហើយខណៈពេលដែលយល់ថាថ្នាំមួយចំនួនដូចជាអ៊ីដ្រូលីគឺជាស្តង់ដារនៃការថែរក្សាចាំបាច់ចាំបាច់សម្រាប់អ្នកជំងឺ។

ខ្ញុំគិតថាភស្តុតាងនៃគំនិតគឺជាអ្វីដែលទិន្នន័យដែលយើងត្រូវការដើម្បីមើលដើម្បីប្រកាសភស្តុតាងនៃគំនិតពិតជាពុះពារលើចំណុចសំខាន់ៗមួយចំនួន។ វិធីមួយក្នុងចំនោមពួកគេគឺថាតើអ្នកជំងឺអត់ធ្មត់នឹងថ្នាំនេះយ៉ាងម៉េចក្នុងកំឡុងពេលទទួលទានរយៈពេល ៦ សប្តាហ៍នោះ។ តើមានភាពខុសគ្នាអ្វីខ្លះប្រសិនបើមានតើយើងអាចយល់បានរវាងកំរិតទាបបំផុតនិងកំរិតខ្ពស់បំផុតទាក់ទងនឹងសុវត្ថិភាព។ តើការប៉ះពាល់មើលទៅដូចអ្វីនិងមានអ្វីកើតឡើងចំពោះខ្សែកោងផ្តាច់អុកស៊ីសែនប្រសិនបើមានអ្វីលើសពីដូសទាំងបីដែលយើងសាកល្បង។ តើយើងឃើញមានការផ្លាស់ប្តូរអេម៉ូក្លូប៊ីនហើយយើងអាចនិយាយថាវាមានឥទ្ធិពលទាក់ទងនឹងកម្រិតថ្នាំ។

ហើយសំខាន់តើយើងអាចបង្ហាញនៅក្នុងកោសិកាដង្កូវផលប៉ះពាល់មួយចំនួនដែលយើងអាចបង្ហាញនៅក្នុងកោសិកាក្រហមពីអ្នកជំងឺដែលមានកង្វះ pyruvate kinase ឬអ្នកស្ម័គ្រចិត្តដែលមានសុខភាពល្អឬដែលយើងបានកំណត់និយមន័យ 2,3-DPG របស់យើងយ៉ាងច្បាស់ហើយ ការផ្លាស់ប្តូរទម្រង់ ATP ។ នៅពេលអ្នកចូលទៅរកអ្នកជំងឺដែលមានជំងឺផ្សេងៗទាំងនេះអ្វីៗនឹងស្មុគស្មាញជាងចំនួនដោយសារតែចំនួនកោសិកាក្រហម។ ហើយវាជាការលំបាកបន្តិចក្នុងការដោះស្រាយបន្ទាប់មកនៅក្នុងអ្នកស្ម័គ្រចិត្តដែលមានសុខភាពល្អដែលមានបន្ទប់ក្រហមល្អ។

ដូច្នេះយើងកំពុងគិតបន្ថែមលើលក្ខណៈវិនិច្ឆ័យជាច្រើនសម្រាប់បង្ហាញភស្តុតាងនៃគំនិត។ ហើយខ្ញុំគិតថារឿងផ្សេងទៀតដែលអ្នកគួរតែគិតនិងរបៀបដែលយើងគិតអំពីរឿងនេះគឺថាតើអ្វីនឹងជាជំហានបន្ទាប់សម្រាប់ការអភិវឌ្ឍន៍។ ហើយយើងមានសំនួរមុនតើអ្នកនឹងគិតយ៉ាងម៉េចទេនៅពេលអ្នកធ្វើការងារដំណាក់កាលទី ២ ដំណាក់កាលទី ៣ ។ ល។ ដូច្នេះទាំងនេះគឺជាអ្វីៗទាំងអស់ដែលនឹងត្រូវបានជំរុញដោយទិន្នន័យសរុបចំនួនអ្នកជំងឺដែលយើងមាននិងរយៈពេលនៃការតាមដានផងដែរ។

សម្គាល់ម៉ាក Breidenbach - Oppenheimer - អ្នកវិភាគ

សិទ្ធិទាំងអស់។ វាពិតជាមានប្រយោជន៍ណាស់។ ហើយបន្ទាប់មកការតាមដានយ៉ាងរហ័សសម្រាប់ដារិនដោយត្រលប់ទៅរកអ្នកជំងឺរាប់ពាន់នាក់របស់ PKD ដែលអ្នកបានកំណត់។ ខ្ញុំឆ្ងល់ថាតើអ្នកអាចផ្តល់ឱ្យយើងនូវការបែងចែករវាងអ្នកជំងឺដែលពឹងផ្អែកលើការបញ្ចូលឈាមនិងអ្នកជំងឺឯករាជ្យដែលចាក់បញ្ចូលក្នុងក្រុមនោះ។ ហើយប្រសិនបើពួកគេមានលក្ខណៈហ្សែនយ៉ាងម៉ត់ចត់ដើម្បីបញ្ជាក់ថាពួកគេទាំងអស់សុទ្ធតែមានប្រភេទនៃការផ្លាស់ប្តូរផ្លាស់ប្តូរដែលអាចផ្តល់នូវភាពប្រែប្រួលទៅនឹង mitapivat ។ សូមអរគុណ។

ដារិនមីល - អនុប្រធានជាន់ខ្ពស់ផ្នែកពាណិជ្ជកម្មនិងទីផ្សារសកលរបស់សហរដ្ឋអាមេរិក

ហេម៉ាក។ ដូច្នេះខ្ញុំមិនមានព័ត៌មានលម្អិតនៅនឹងដៃទេខ្ញុំគិតថានោះជាអ្វីដែលយើងអាចតាមដានជាមួយចំណុចនេះខ្ញុំគិតថារឿងសំខាន់នៅត្រង់នេះគឺយើងបានផ្តោតលើទាំងនៅក្នុងសហភាពអឺរ៉ុបនិង នៅសហរដ្ឋអាមេរិកផ្តោតលើការលើកស្ទួយភាពបន្ទាន់ជុំវិញការធ្វើរោគវិនិច្ឆ័យផ្តល់ការគាំទ្រសម្រាប់ការសាកល្បងដែលជាមូលដ្ឋានគ្រឹះសំខាន់ៗដែលយើងត្រូវមានដើម្បីអាចទទួលបានចម្លើយយ៉ាងពេញលេញចំពោះសំណួរដែលអ្នកកំពុងសួរ។ នៅទីនេះផងដែរ។ ប៉ុន្តែខ្ញុំគិតថាយើងប្រហែលជាអាចតាមដានបន្តទៀតជាមួយព័ត៌មានលម្អិតបន្ថែមទៀត។

សម្គាល់ម៉ាក Breidenbach - Oppenheimer - អ្នកវិភាគ

មិនអីទេសូមអរគុណ។

Chris Bowden - ប្រធានវេជ្ជសាស្រ្ត

វាជាគ្រីសនៅទីនេះខ្ញុំគ្រាន់តែ - មានមូលដ្ឋានគ្រឹះពីរបីស្តីពីជំងឺដែលយើងមិនគិត - ដែលយើងគិតថាជាមូលដ្ឋានគ្រឹះ។ មួយក្នុងចំនោមពួកគេគឺថាអ្នកជំងឺ ៨០% មានការផ្លាស់ប្តូរអវត្តមាន។ ដូច្នេះអ្នកជំងឺទាំងនោះអាចមានលទ្ធភាពដោះស្រាយជាមួយនឹង mitapivat ធៀបនឹង ២០% ដែលមានការផ្លាស់ប្តូរពីរខុសៗគ្នា។

ដូច្នេះខ្ញុំគិតថានោះជាទិដ្ឋភាពសំខាន់មួយនៃរបៀបដែលយើងគិតអំពីវាជារួម។ មានការផ្លាស់ប្តូរ ៣០០ និងច្រើនទៀតកំពុងត្រូវបានពិពណ៌នា។ ហ្សែនហ្សែនជាក់លាក់ - ហ្សែន - ហ្សែនដែលជាហ្សែនអេនិងហ្សែន B ទល់នឹងលទ្ធផលអ្វីមួយដែលយើងចំណាយពេលមើលប៉ុន្តែនៅពេលអ្នកគិតអំពីចំនួននៃការផ្លាស់ប្តូរហ្សែនវាមិនមានអ្វីដែលមិនស្គាល់នៅទីនោះទេ។

សម្គាល់ម៉ាក Breidenbach - Oppenheimer - អ្នកវិភាគ

ប្រាកដ។ វាមានប្រយោជន៍។

ប្រតិបត្តិករ

សូមអរគុណ។ សំណួរបន្ទាប់របស់យើងគឺមកពីចន Newman ជាមួយ Canaccord ។

ចន Newman ។ - Canaccord Genuity - អ្នកវិភាគ

សួស្តីអ្នកទាំងអស់គ្នាអរុណសួស្តី។ សូមអរគុណចំពោះការទទួលយកសំណួរ។ ហើយវាជាការព្យាករណ៍ដិតមួយលើខ្ទង់ពាន់ដុល្លារ។ ខ្ញុំយកមួករបស់ខ្ញុំទៅអ្នកនៅលើនោះ។ គ្រាន់តែចង់ដឹងចង់លឺខ្ញុំមិនគិតថានេះជាករណីនោះទេវាមិនស្តាប់ទៅដូចជាការលើកឡើងរបស់អ្នកដែលបានរៀបចំប៉ុន្តែតើគោលដៅដែលមានទឹកប្រាក់ ១ កោដដុល្លារអាចអនុញ្ញាតឱ្យមានលទ្ធភាពនៃការតាមដាននិងវាយតម្លៃណាមួយវាហាក់ដូចជាមិនដូចនោះទេ ប៉ុន្តែខ្ញុំគ្រាន់តែចង់សួរ។ សូមអរគុណ។

Jacqualyn Fouse - នាយក​ប្រតិបត្តិ

សួស្តីចនវាគឺជាជែកគី។ ទេគ្មានការអភិវឌ្ឍន៍អាជីវកម្មរឺ M&A ដែលមាននៅក្នុងនោះទេ។ នេះគឺជាអ្វីដែលយើងគិតថាយើងអាចផ្តល់ជូនយ៉ាងហោចណាស់ខ្ញុំនឹងនិយាយម្តងទៀតយ៉ាងហោចណាស់ជាមួយនឹងអ្វីដែលយើងបានឃើញនៅក្នុងដៃរបស់យើងនៅថ្ងៃនេះជាមួយ TIBSOVO និងផលប័ត្របច្ចុប្បន្ន។

ចន Newman ។ - Canaccord Genuity - អ្នកវិភាគ

អស្ចារ្យ។ សូមអរគុណ។

ប្រតិបត្តិករ

សូមអរគុណ។ សំនួរបន្ទាប់របស់យើងគឺមកពីចចចឺរីមឺរជាមួយក្រុមហ៊ុនប៊ីអូអឹមភីអិលអិច។

ចចចចកសិករ - ទីផ្សារមូលធន BMO - អ្នកវិភាគ

សួស្តីអរុណសួស្តី។ សូមអរគុណចំពោះការទទួលយកសំណួររបស់ខ្ញុំ។ ខ្ញុំចង់មានការយល់ដឹងកាន់តែច្បាស់ប្រហែលជាដារិនអ្នកអាចឆ្លើយអំពីការជ្រៀតចូលរបស់ TIBSOVO នៅក្នុងការកំណត់អេមអិលរួមជាមួយ HMAs ហើយឥឡូវនេះអ្នកបានឃើញការកើនឡើងខ្លះនៅក្នុងការបន្សំតើអ្នកគិតយ៉ាងម៉េចអំពីការជិះកង់? រវាង TIBSOVO និង venetoclax រួមផ្សំជាមួយ HMAs?

ដារិនមីល - អនុប្រធានជាន់ខ្ពស់ផ្នែកពាណិជ្ជកម្មនិងទីផ្សារសកលរបស់សហរដ្ឋអាមេរិក

ដូច្នេះខ្ញុំគិតថាពីរបីរឿងទៅវាប្រហែលជាត្រូវបានបង្កើតឡើងដំបូង។ ខ្ញុំគិតថា - យើងបន្តមើលឃើញនៅក្នុងការស្រាវជ្រាវរបស់យើងមានជំនឿយ៉ាងមុតមាំទៅលើសារៈសំខាន់នៃការដាក់គោលដៅមានន័យថាប្រសិនបើអ្នកទទួលបានការព្យាបាលដោយគោលដៅសម្រាប់ការផ្លាស់ប្តូរដែលអាចកំណត់បានហើយគ្រូពេទ្យមានទំនោរចង់ប្រើវា។ ខ្ញុំគិតថាអ្វីដែលសំខាន់រួមជាមួយនោះគឺថាមានជំនឿយ៉ាងមុតមាំថាអាយឌីអេស ១ - ផ្លាស់ប្តូរអត្តសញ្ញាណឌីជ ១ គឺជាការផ្លាស់ប្តូរអ្នកបើកបរនៅក្នុងការកំណត់នេះហើយជាពិសេសការផ្លាស់ប្តូរកម្មវិធីបញ្ជាដំបូង។

ដូច្នេះខ្ញុំគិតថាគឺជាអ្វី - រួមជាមួយទិន្នន័យលទ្ធផលគ្លីនិកកំពុងជំរុញឱ្យមានការអនុម័ត TIBSOVO នៅភ្នាក់ងារតែមួយក៏ដូចជាការរួមបញ្ចូលគ្នានៅក្នុងការកំណត់ជួរមុខដែលយើងលើកកម្ពស់តែការប្រើភ្នាក់ងារតែមួយ។ ទិន្នន័យដែលយើងបានឃើញហើយវាបន្តធ្វើឱ្យប្រសើរឡើងពីមួយត្រីមាសទៅមួយត្រីមាសឥឡូវនេះបង្ហាញថាវា - ឬបង្ហាញថាវាជារបបដែលពេញចិត្តបំផុតប្រហែលពាក់កណ្តាលនៃការប្រើប្រាស់ទូទៅទាំងក្នុងជួរជួរមុខក៏ដូចជានៅ ការកំណត់ការធ្វើសមាហរណកម្មគឺរួមបញ្ចូលគ្នាជាមួយ HMAs ។

ជាថ្មីម្តងទៀតយើងមិនផ្សព្វផ្សាយវាទេប៉ុន្តែនេះ - ការប្រើប្រាស់ទំនងជាត្រូវបានជំរុញដោយការយល់ដឹងកាន់តែច្រើនអំពីទិន្នន័យរួមបញ្ចូលគ្នាដែលយើងបានធ្វើបច្ចុប្បន្នភាពសមាជនៅក្នុងរយៈពេលពីរឆ្នាំចុងក្រោយនិងថ្មីៗនេះនៅអេអេសអេ។ បើនិយាយអំពីរបៀបដែលពួកគេនឹងវដ្តរវាង venetoclax និង TIBSOVO ខ្ញុំគិតថានៅចុងបញ្ចប់ការផ្តោតអារម្មណ៍របស់យើងនៅក្នុងការកំណត់ជួរមុខសម្រាប់ការបង្ហាញការព្យាបាលដោយ monotherapy យ៉ាងហោចណាស់គឺផ្តោតលើអ្នកជំងឺទាំងនោះដែលត្រូវបានប៉ះពាល់ទៅនឹង HMA ពីមុន។

ហើយខ្ញុំគិតថាយើងទទួលបាន - យើងមានឥរិយាបទល្អ - សារនោះមានឥទ្ធិពលល្អជាមួយសហគមន៍នៅទីនោះ។ ហើយនៅពេលដែលពួកគេកាន់តែដឹងអំពីការលេចចេញនូវទិន្នន័យដែលកំពុងលេចចេញមករួមផ្សំគ្នាពួកគេកំពុងរកឃើញថាវាមានលក្ខណៈទាក់ទាញអារម្មណ៍ទូទៅដែលនាំឱ្យពួកគេពង្រីកការប្រើប្រាស់លើសពីផ្នែកនៃចំនួនអ្នកជំងឺ។ ដូច្នេះខ្ញុំគិតថានៅដំណាក់កាលនេះវានៅតែជាដំណាក់កាលដំបូងនៅពេលដែលសហគមន៍ចាប់ផ្តើមដោះស្រាយនូវអ្វីដែលនឹងត្រូវបានបង្កើតឡើងដោយវិធីដោះស្រាយការព្យាបាលដោយសារតែការហូរចូលនៃការព្យាបាលថ្មីៗនៅក្នុងជួរមុខក៏ដូចជាការកំណត់ដែលបានធូរស្បើយ។

ចចចចកសិករ - ទីផ្សារមូលធន BMO - អ្នកវិភាគ

ល្អណាស់វាពិតជាមានប្រយោជន៍ណាស់។ ហើយបន្ទាប់មកទាក់ទងនឹង mitapivat តើអ្នកយ៉ាងម៉េច - តើយើងគួរគិតយ៉ាងដូចម្តេចអំពីសកម្មភាពគ្រឿងញៀនប្រឆាំងនឹងទំរង់ហ្សែនហ្សែនធៀបនឹងទំរង់អង់ហ្ស៊ីមប្រភេទព្រៃ។ តើមានភាពខុសប្លែកគ្នាតិចតួចទេហើយមានការព្រួយបារម្ភអំពីការគ្រប់គ្រងកម្រិតអេម៉ូក្លូប៊ីន។ ខ្ញុំគិតថាវាជាបញ្ហាមួយនៅក្នុងដំណាក់កាលដំបូងនៃការអភិវឌ្ឍន៍។ ហើយជាថ្មីម្តងទៀតតើកត្តាហ្សែននៅក្នុងការកំណត់នោះតើអ្នកគិតទេ?

Chris Bowden - ប្រធានវេជ្ជសាស្រ្ត

មែនហើយដូច្នេះវាជាគ្រីសនៅទីនេះ។ ហ្សែនហ្សីនមានបញ្ហាកង្វះ pyruvate kinase ហើយដោយសារតែអ្នកត្រូវតែមានប្រូតេអ៊ីនដើម្បីឱ្យថ្នាំចងហើយយើងបានរកឃើញថាការផ្លាស់ប្តូរដែលមិនមែនជាច្បាប់ជាក្បួនជាទូទៅមិនមានស្ថេរភាពទេហើយមិនមានប្រូតេអ៊ីនច្រើននៅជុំវិញនោះទេ។ មិនមានកន្លែងសម្រាប់ថ្នាំដើម្បីចងទេព្រោះវាមានការលុបដ៏ធំមួយ។ ដូច្នេះលក្ខណៈពិសេសហ្សែននិងម៉ូលេគុលពិតជាសំខាន់ណាស់ទាក់ទងនឹងកង្វះ pyruvate kinase និងសមត្ថភាពក្នុងការធ្វើឱ្យអង់ស៊ីមសកម្ម។

នៅក្នុងកោសិកា thalassemia និង sickle cell វិធីសាស្រ្តរបស់យើងគឺធ្វើឱ្យអង់ហ្ស៊ីមប្រភេទព្រៃសកម្មដែលជាកោសិកា pyruvate kinase ដូចគ្នាដែលមាននៅក្នុងកោសិកាក្រហមរបស់នរណាម្នាក់ប្រសិនបើពួកគេមិនមានជាតិអេម៉ូក្លូប៊ីនភីតូក្រោមឬពួកគេមិនមានកង្វះជាតិប្រូតេអីន។ ឥឡូវរឿងមួយដែលគួរឱ្យចាប់អារម្មណ៍គឺលទ្ធផលនៅពេលដែលអ្នកធ្វើឱ្យសកម្មខេខេខេមានមុខងារជាឧទាហរណ៍នៃប្រភេទជំងឺ thalassemia មិនថាអ្នកមានអាល់ហ្វាឬបេតាឬជំងឺ globinopathies ផ្សេងៗដែលអាចមាននៅក្នុងជំងឺនោះ។ ឬនៅក្នុងកោសិការែងប្រសិនបើអ្នកជាអេសអេសឬអ្នកជាអេស - thal ។ ទាំងនោះនឹងជារឿងខ្លះដែលយើងនឹងក្រឡេកមើល។

ដូច្នេះយើងមានទំនោរគិតថាជំងឺទាំងបីនេះដាច់ដោយឡែកពីគ្នា។ យើងដឹង - អ្នកនឹង us ពួកយើងមានដុំ thalassemia និង celllele រួមគ្នាពីព្រោះយើងខិតជិតយើងកំពុងធ្វើសកម្មភាព PKR ប្រភេទព្រៃ។ ដូច្នេះនៅក្នុងកង្វះ pyruvate kinase មាន ATP តិចជាងដោយសារតែអង់ស៊ីមដែលផ្លាស់ប្តូរ។ ចំណែកឯវិធីសាស្រ្តបែបធម្មជាតិទាំងនេះមានខ្លះដែលខ្ញុំមិននិយាយថាធម្មតាទេប៉ុន្តែមានអេធីភីថែមទៀតដែលយើងកំពុងព្យាយាមបង្កើនកម្រិតអេភីភីដើម្បីឱ្យកោសិកាក្រហមអាចទ្រាំទ្របាន ដំណើរការជំងឺមូលដ្ឋាននិងរស់នៅបានយូរ។

ចចចចកសិករ - ទីផ្សារមូលធន BMO - អ្នកវិភាគ

អស្ចារ្យ។ សូមអរគុណ។

ប្រតិបត្តិករ

សូមអរគុណ។ ហើយខ្ញុំមិនបង្ហាញសំណួរបន្ថែមទៀតនៅក្នុងជួរទេខ្ញុំចង់បង្វែរការហៅទៅជែកគីហ្វ័រសម្រាប់ការកត់សម្គាល់ចុងក្រោយរបស់នាង។

Jacqualyn Fouse - នាយក​ប្រតិបត្តិ

សូមអរគុណអ្នកប្រតិបត្តិករ។ ឆ្នាំ ២០២០ គឺជាឆ្នាំដ៏សំខាន់សម្រាប់អាហ្គ្រូនៅពេលដែលយើងអនុវត្តប្រឆាំងនឹងព្រឹត្តិការណ៍សំខាន់ៗនៅទូទាំងអាជីវកម្មរបស់យើង។ យើងរំពឹងថាមានវឌ្ឍនភាពគួរឱ្យកត់សម្គាល់នៅក្នុងបំពង់គ្លីនិករបស់យើងសម្រាប់តំបន់ផ្តោតការព្យាបាលទាំងបីគឺការរីកចម្រើនគួរឱ្យកត់សម្គាល់នៅក្នុងប្រាក់ចំណូលផលិតផលរបស់យើងនិងផលិតភាពបន្តពីម៉ាស៊ីនស្រាវជ្រាវរបស់យើងជាមួយអាយ។ ឌី។ សថ្មីដែលនឹងត្រូវដាក់នៅត្រីមាសនេះ។ ខ្ញុំសូមថ្លែងអំណរគុណដល់និយោជិកទាំងអស់នៅអាហ្គូអូចំពោះការលះបង់និងចំណង់ចំណូលចិត្តក្នុងការធ្វើឱ្យមានភាពខុសគ្នាសម្រាប់អ្នកជំងឺរបស់យើង។ ខ្ញុំក៏សូមថ្លែងអំណរគុណដល់អ្នកជំងឺអ្នកថែទាំនិងគ្រូពេទ្យទាំងអស់ដែលបានចូលរួមក្នុងការសាកល្បងព្យាបាលរបស់យើងបើគ្មានពួកគេទេយើងមិនអាចធ្វើអ្វីដែលយើងធ្វើនៅថ្ងៃនេះទេ។ ខ្ញុំក៏សូមថ្លែងអំណរគុណដល់អ្នកទាំងអស់គ្នាដែលបានចូលរួមជាមួយយើងតាមការហៅរបស់យើងថ្ងៃនេះហើយយើងនឹងជួបអ្នកឆាប់ៗនេះ។

ប្រតិបត្តិករ

[កំណត់សម្គាល់ប្រតិបត្តិករ]

រយៈពេល៖ 52 នាទី។

ហៅអ្នកចូលរួម៖

Holly Manning - នាយករងនៃទំនាក់ទំនងវិនិយោគិន

Jacqualyn Fouse - នាយក​ប្រតិបត្តិ

Chris Bowden - ប្រធានវេជ្ជសាស្រ្ត

ដារិនមីល - អនុប្រធានជាន់ខ្ពស់ផ្នែកពាណិជ្ជកម្មនិងទីផ្សារសកលរបស់សហរដ្ឋអាមេរិក

Andrew Hirsch - ប្រធានផ្នែកហិរញ្ញវត្ថុនិងជាប្រធានអភិវឌ្ឍន៍សាជីវកម្ម

ម៉ូហាតប៊ែលសល - ស៊ីទី - អ្នកវិភាគ

Kennen MacKay - ទីផ្សារមូលធន RBC - អ្នកវិភាគ

Alethia Young - ខនន័រ - អ្នកវិភាគ

អានបុរៈរាមា - JP Morgan - អ្នកវិភាគ

អាឡិចសាន់ឌ័រដុនកាន - Piper Sandler - អ្នកវិភាគ

Chris Shibutani - Cowen និងក្រុមហ៊ុន - អ្នកវិភាគ

សម្គាល់ម៉ាក Breidenbach - Oppenheimer - អ្នកវិភាគ

ចន Newman ។ - Canaccord Genuity - អ្នកវិភាគ

ចចចចកសិករ - ទីផ្សារមូលធន BMO - អ្នកវិភាគ

ការវិភាគអំពីអូឌីអូបន្ថែមទៀត

រាល់ការហៅទូរស័ព្ទរកប្រាក់ចំណូល។


និមិត្តសញ្ញាអាល់ហ្វាស្ទ្រីត

អត្ថបទនេះបានបង្ហាញខ្លួនជាលើកដំបូង https://www.fool.com/earnings/call-transcripts/2020/02/13/agios-pharmaceuticals-inc-agio-q4-2019-earnings-ca.aspx

commentaire អ៊ុ Laisser

អាសយដ្ឋានអ៊ីមែលរបស់អ្នកនឹងមិនត្រូវបានផ្សព្វផ្សាយទេ។